USA - CymaBay Therapeutics ha reso noti i dati provenienti dallo studio clinico di Fase II su MBX-8025, un agonista del recettore PPAR-delta che è in corso di sperimentazione per il trattamento di pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). I risultati dimostrano che, sebbene la gamma di risposte alla terapia sia stata piuttosto ampia, MBX-8025 è stato in grado di indurre una riduzione clinicamente significativa del 'colesterolo delle lipoproteine a bassa densità' (LDL-C) in un sottogruppo di pazienti.

Lo studio è stato condotto per valutare la sicurezza e l'efficacia di MBX-8025 per il trattamento di 13 individui con diagnosi geneticamente confermata di HoFH, tutti già sottoposti ad ezetimibe e alla terapia massima con statine. I partecipanti hanno ricevuto 3 dosi progressive di MBX-8025 (50, 100 e 200 mg giornalieri), ciascuna delle quali è somministrata per un periodo di 4 settimane. La sperimentazione, della durata complessiva di 12 settimane, è stata portata avanti in cinque istituti medici europei e canadesi.

In base all'analisi dei risultati, eseguita su 12 dei 13 partecipanti, la terapia con MBX-8025 è stata in grado di determinare una diminuzione di LDL-C inferiore al 15% in 5 soggetti (42%) e uguale o superiore al 15% nei restanti 7 (58%). Inoltre, 5 pazienti hanno raggiunto una riduzione di LDL-C pari o superiore al 20%, mentre in altri 3 è stata uguale o superiore al 30%. In media, il massimo calo di LDL-C ottenuto nello studio ammonta al 19%. L'analisi dei dati non ha permesso di rilevare una chiara correlazione tra il diverso dosaggio di MBX-8025 e l'entità della risposta dei pazienti.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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