Un articolo pubblicato su The Journal of allergy and clinical immunology ha riportato i progressi fatti dal ‘Primary Immune Deficiency Treatment Consortium’ (PIDTC), aggiornati a Febbraio 2014. Il ‘Primary Immune Deficiency Treatment Consortium’ (PIDTC) è una rete presente nel Nord America e costituita da 33 centri che studiano il trattamento per le forme rare e gravi di immunodeficienza primaria.
Gli attuali protocolli per il trattamento riguardano l’immunodeficienza combinata grave (SCID), la sindrome di Wiskott - Aldrich e la malattia granulomatosa cronica e sono stati prodotti attraverso studi retrospettivi , prospettici e trasversali sui pazienti.
Il PIDTC oltre a portare avanti il suo impegno nello studio di queste malattie rare, punta a sostenere la formazione dei giovani ricercatori, stabilire partnership con i colleghi europei e internazionali, lavorare con i gruppi di difesa dei pazienti per promuovere la consapevolezza della comunità e mira a condurre progetti pilota dimostrativi.
Tra gli obiettivi futuri rientra la realizzazione di studi prospettici di trattamento al fine di determinare le terapie ottimali per le malattie da immunodeficienza primaria.
Ad oggi il PIDTC ha finanziato due progetti pilota: lo screening neonatale per la SCID nel popolo nativo americano Navayo e la ricostituzione delle cellule B in pazienti con SCID dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
Il workshop scientifico annuale di PIDTC ha riunito i membri del consorzio, gruppi di difesa dei pazienti, giovani ricercatori e tirocinanti per segnalare i progressi fatti nella stesura dei protocolli e discutere interessi e obiettivi comuni della ricerca clinica.
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