All'interrogativo ha cercato di dare risposta lo studio francese 'Visages', pubblicato sulla rivista Orphanet Journal of Rare Diseases

La terapia sostitutiva a base di immunoglobuline (IgRT) è indicata per il trattamento delle persone affette da immunodeficienza primaria (PID), una condizione che comprende un'eterogenea classe di malattie genetiche rare caratterizzate da diversi gradi di compromissione del sistema immunitario. Poiché nella maggior parte dei casi di PID la IgRT deve essere necessariamente protratta a vita, la terapia finisce per condizionare, sotto molti punti di vista, l'esistenza dei pazienti. 'Visages' è il titolo di un nuovo studio che è stato condotto per valutare l'impatto della IgRT sulla qualità della vita dei cittadini francesi affetti da immunodeficienza primaria.

Alla categoria PID appartengono malattie come agammaglobulinemia, agammaglobulinemia legata all'X, immunodeficienza combinata grave (SCID) e immunodeficienza variabile comune (CVID), tutte contraddistinte da un basso livello di immunoglobuline (Ig) circolanti che espone i pazienti al rischio costante di gravi e frequenti infezioni. La IgRT può essere somministrata per via endovenosa (IVIg) o sottocutanea (SCIg), e fornisce un apporto di immunoglobuline G (IgG) che è in grado di prevenire le pericolose conseguenze di queste patologie.

Nello studio 'Visages' sono stati inclusi 116 individui con PID, di almeno 15 anni d'età e sottoposti a IgRT per un periodo medio, precedente all'arruolamento, di 5,6 anni. All'avvio dell'indagine, il 51% dei partecipanti era trattato con terapia sottocutanea somministrate a domicilio, il 40% con IVIg in somministrazione ospedaliera e il 9% con IVIg a domicilio. I ricercatori hanno seguito i pazienti nell'arco di 12 mesi, valutando la loro qualità di vita (QoL, Quality of Life) e il grado di soddisfazione espresso in merito alla terapia. Il primo aspetto è stato accertato in base alla scala di punteggio SF-36 v2, il secondo tramite questionario Life Quality Index (LQI), ideato per analizzare il disturbo recato dal trattamento (fattore I), i problemi associati (fattore II) e le impostazioni terapeutiche (fattore III).

I risultati ottenuti evidenziano che la IgRT, a prescindere da modalità o luogo di somministrazione, si ripercuote negativamente su tutti i parametri della qualità di vita dei pazienti con PID, parametri come funzionalità fisica, dolore, salute generale e mentale, vitalità, attività sociale ed emotività. Nonostante ciò, i partecipanti hanno riferito un alto grado di soddisfazione in merito a questo tipo di terapia. Per quanto riguarda il disturbo recato dal trattamento e le impostazioni terapeutiche (fattori I e III di LQI), la terapia sottocutanea in somministrazione domiciliare ha ottenuto il più alto gradimento, mentre dal punto di vista dei problemi associati (fattore II) non sono state rilevate sostanziali differenze tra i diversi tipi di IgRT. Nei 12 mesi di studio, 10 pazienti sono passati da IVIg ospedaliera a SCIg domestica, riportando un miglioramento della soddisfazione in rapporto ai fattori I e III. Durante questo periodo, il punteggio LQI è rimasto sostanzialmente invariato nei partecipanti che non hanno cambiato trattamento.
Inoltre, ai pazienti è stato chiesto quale luogo preferissero per la somministrazione della IgRT. Tutti quelli trattati a casa, ad eccezione di 1, si sono dichiarati favorevoli all'ambiente domestico. D'altro canto, solo il 29% dei soggetti curati in ospedale ha risposto di voler ricevere il trattamento a casa.

I risultati sembrano suggerire che, per aumentare il grado di soddisfazione dei pazienti in merito alla IgRT, i medici dovrebbero stabilire la terapia più appropriata tenendo conto, nella giusta misura, dei bisogni e delle preferenze di coloro sono costretti a riceverla.

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