Il farmaco è indicato per pazienti adulti e adolescenti, a partire dai 12 anni di età
La Commissione Europea (CE) ha approvato il farmaco pegcetacoplan (nome commerciale Aspaveli) per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti, dai 12 anni di età in su, affetti da glomerulopatia da C3 (C3G) o da glomerulonefrite membranoproliferativa da immunocomplessi (IC-MPGN). L’impiego del farmaco è indicato in combinazione con un inibitore del sistema renina-angiotensina (RAS), tranne i casi in cui il trattamento con inibitori di RAS non sia tollerato o sia controindicato.
La C3G e la IC-MPGN rappresentano le due principali forme di glomerulonefrite membranoproliferativa (MPGN) primaria, una rara malattia autoimmune che colpisce i reni. Alla base di questa patologia vi è una disregolazione del sistema immunitario del complemento. Circa il 50% delle persone affette da C3G o da IC-MPGN sviluppa un’insufficienza renale entro 5-10 anni dalla diagnosi, rendendo necessario ricorrere alla dialisi o al trapianto di rene. Si stima che queste due malattie colpiscano circa 5.000 persone negli Stati Uniti e fino a 8.000 individui in Europa.
Pegcetacoplan è un inibitore mirato della proteina C3 e della sua subunità C3b, ed è progettato per contrastare l'eccessiva attivazione del sistema del complemento. L'approvazione del farmaco da parte della CE fa seguito al parere favorevole precedentemente espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), e si basa sui risultati positivi ottenuti nello studio di Fase III VALIANT, condotto in pazienti affetti da C3G o da IC-MPGN. Nella sperimentazione, pegcetacoplan ha dimostrato la capacità di indurre una significativa riduzione della proteinuria (eccessiva perdita urinaria di proteine), una stabilizzazione della funzione renale e una sostanziale eliminazione dei depositi dannosi di C3.
“L’approvazione di pegcetacoplan da parte della CE rappresenta un traguardo importante per i cittadini europei che convivono con la C3G o la IC-MPGN, due gravi malattie renali con opzioni terapeutiche limitate e un alto rischio di progressione verso l’insufficienza renale”, ha dichiarato Lydia Abad-Franch, Responsabile Ricerca e Sviluppo e Affari Medici e Direttore Medico di Sobi, l’azienda produttrice del farmaco. “Pegcetacoplan rappresenta la prima terapia autorizzata in Europa per i pazienti adolescenti affetti da queste due patologie e il primo trattamento specificamente indicato per l’IC-MPGN primaria”.
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