“L’Italia ha dimostrato la capacità di costruire un network scientifico che ha prodotto dei dati interessanti su una malattia rara come la fibrosi polmonare idiopatica”, ha sottolineato il Dr. Sergio Harari, Direttore dell’Unità di Pneumologia e del Dipartimento di Scienze Mediche dell’Ospedale San Giuseppe MultiMedica di Milano.

Lo studio, pubblicato sulla rivista Respiratory Medicine, ha coinvolto i dodici principali centri di riferimento per le malattie polmonari interstiziali in Italia, dimostrando come nella vita reale, in 128 pazienti, il pirfenidone sia in grado di ridurre il tasso di declino annuale della capacità vitale forzata.

“Abbiamo creato una rete di collaborazione che ha dato un contributo significativo alla conoscenza della patologia e che si rivelerà utile anche per studi futuri”, continua Harari. “Contiamo di usare questa esperienza come architrave per altri studi congiunti, non solo su questo farmaco ma anche su altri approcci terapeutici. Questa ricerca fornisce importanti informazioni aggiuntive sull’implementazione pratica dell’utilizzo del farmaco”.

Come spiega il Dr. Harari, c’è un gap fra quello che in termini tecnici i medici chiamano 'efficacy' ed 'effectiveness': “I pazienti che partecipano ai trial clinici randomizzati fanno parte di una “popolazione pulita”, che non rispecchia sempre fedelmente quella della vita reale. I pazienti che seguiamo nella nostra attività quotidiana hanno spesso altre comorbilità, come la pressione alta o il diabete, e a volte sono in una condizione più severa. Questo studio, dunque, ha più aspetti interessanti: è un osservatorio sulla vita reale, è indipendente, e, infine, fornisce una fotografia del profilo del paziente italiano con fibrosi polmonare idiopatica. Ha inoltre dimostrato che il pirfenidone è un farmaco sicuro, efficace anche al di fuori dei trial clinici sperimentali e che, nei pazienti più gravi, potrebbe garantire risultati interessanti, forse perfino migliori rispetto a quelli registrati nei pazienti con IPF lieve-moderata”.

Il Centro del Dr. Harari, fra il 2001 e il 2014, ha seguito 1.089 pazienti con malattie rare: 521 polmoniti interstiziali idiopatiche (fra cui 420 fibrosi polmonari idiopatiche), 112 linfangioleiomiomatosi, 128 sarcoidosi, 47 istiocitosi polmonari, 140 casi di ipertensione arteriosa polmonare, 100 COP, 20 vasculiti e 21 malattie rare polmonari di varia natura.

Attualmente l’Unità di Pneumologia dell’Ospedale San Giuseppe ha in cura 22 pazienti con fibrosi polmonare idiopatica in uso compassionevole con nintedanib, secondo i criteri AIFA, e i restanti in terapia con pirfenidone, l’unico farmaco oggi in commercio per la patologia.

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