Sarà il capoluogo lombardo, come di consueto, a ospitare il biennale appuntamento con l' "International Meeting on Pulmonary Rare Diseases and Orphan Drugs”, in programma al Palazzo delle Stelline, il 27 e 28 febbraio prossimi

Circa 300 partecipanti provenienti da 11 nazioni sono attesi a Milano per un appuntamento ormai immancabile per chi si occupa di Pneumologia e in particolare delle malattie rare che colpiscono l’apparato respiratorio: l’ "International Meeting on Pulmonary Rare Diseases and Orphan Drugs”, patrocinato dalla European Respiratory Society (ERS), giunto alla sua sesta edizione.
Organizzato anche quest’anno sotto la presidenza del dottor Sergio Harari, direttore dell'Unità Operativa di Pneumologia e UTIR Servizio di Emodinamica e Fisiopatologia Respiratoria dell’Ospedale San Giuseppe – MultiMedica di Milano, il convegno sarà l’occasione per tutti gli specialisti della materia per condividere le ultime novità emerse dalla ricerca clinica sulle malattie polmonari rare e sui farmaci orfani, un ambito che negli ultimi anni ha attirato l’attenzione dell’intera comunità medica, con risultati che invitano a un cauto ottimismo.


Dopo decenni di grandi difficoltà, infatti, in cui le malattie rare sembravano destinate a rimanere neglette proprio per la mancanza di un consistente numero di malati per singola patologia che potesse giustificare un impegno economico e di risorse da parte dell’industria farmaceutica,  la situazione è andata gradualmente migliorando, e i medici hanno ora a disposizione più strumenti per offrire ai malati una maggiore sopravvivenza e una migliore qualità di vita.
In questa edizione del Convegno, l’attenzione sarà rivolta in particolare a patologie quali la fibrosi polmonare idiopatica, la linfangioleiomiomatosi (LAM), le vasculiti, la sclerodermia, l’ipertensione polmonare idiopatica  post-embolica.
Per quanto riguarda la fibrosi polmonare idiopatica, patologia che porta a una progressiva perdita della funzionalità respiratoria fino a un esito infausto entro pochi anni, in Lombardia si registra un incoraggiante aumento della sopravvivenza media. È quanto emerge da un ampio studio epidemiologico, condotto su circa 10 milioni di abitanti della Regione seguiti per un decennio, su iniziativa dell’UO di Pneumologia del San Giuseppe del dott. Harari e del Centro di Studio e Ricerca sulla Sanità Pubblica dell’Università di Milano Bicocca diretto dal Prof. Giancarlo Cesana che verrà presentato dalla dottoressa Antonella Caminati pneumologa presso l’Ospedale milanese.

Avere a disposizione una base di dati epidemiologici così ampia e accurata è stata un’occasione d’oro per condurre un secondo studio, volto a verificare gli effetti di un fattore di rischio costante per gli abitanti della Lombardia: quello di un’alta concentrazione di inquinanti nell’aria. Nell’ambito del convegno, verranno presentati i risultati preliminari anche di questo studio.
Importanti novità verranno illustrate anche sul fronte della terapia. Sergio Harari  presenterà i risultati di un importante studio real life, che fornirà agli specialisti importanti indicazioni, poiché condotto in condizioni cliniche reali e non in quelle dei trial clinici controllati.

L’analisi dei dati, raccolti in tutti i centri italiani più esperti nella gestione della fibrosi polmonare idiopatica, conferma l’efficacia, in termini di rallentamento della progressione della malattia, di pirfenidone, il primo farmaco antifibrotico, disponibile solo da alcuni anni. Verranno inoltre presentati dati di efficacia di una nuova molecola, il nintedanib , in attesa dell’approvazione AIFA dopo che novembre dello scorso anno il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’EMA, l’ente regolatorio europeo per i farmaci, ha dato parere positivo per l’uso del farmaco nel trattamento della fibrosi polmonare idiopatica.
I progressi terapeutici saranno anche il tema dell’intervento della Dr.ssa Olga Torre dell’UO di Pneumologia dell’Ospedale San Giuseppe - MultiMedica di Milano, che illustrerà la positiva esperienza del suo centro nel trattamento, basato sulla somministrazione di rapamicina ed everolimus, della linfangioleiomiomatosi (LAM), una malattia estremamente rara che colpisce solo le donne.

La Pneumologia del San Giuseppe è un punto di riferimento nazionale ed europeo non solo per la cura della LAM nella sua forma isolata, o sporadica, ma anche per le forme che si presentano associate alla sclerosi tuberosa (TSC), una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso, il cuore e i reni. Sono sempre più numerose infatti le giovani pazienti che afferiscono al San Giuseppe, dove possono usufruire di un programma di assistenza multidisciplinare.
L’ultimo grande capitolo riguarda due forme d’ipertensione polmonare: quella idiopatica e quella post-embolica. Nel caso della prima, è da segnalare che negli ultimi anni sono mutate completamente le prospettive dei malati, che fino a pochi anni fa avevano come unica via di sopravvivenza il trapianto di cuore-polmoni, grazie all’uscita di ben nove farmaci, gli ultimi dei quali sono macitentan e selexipag. Illustrare gli ultimi risultati clinici della terapia medica in questo ambito spetterà a una delle équipe più quotate al mondo, quella di Gérald Simonneau, Marc Humbert e Olivier Sitbon dell’Ospedale Bicêtre di Parigi.  Da segnalare, in particolare, che uno studio di fase III, condotto su 1156 pazienti, denominato GRIPHON, ha dimostrato l’efficacia di selexipag nel trattamento dell’ipertensione polmonare, con una riduzione del rischio di mortalità/morbilità del 39 per cento rispetto al placebo.
Anche per la forma post embolica, si aprono nuove prospettive di cura grazie a molecole efficaci come riociguat e agli interventi di angioplastica. Ne parlerà al convegno la prof.ssa Irene Lang dell’Università di Vienna.


Il programma dettagliato e tutte le informazioni utili per partecipare al congresso si possono trovare sul sito del Convegno:
http://www.pulmonaryrarediseases.com/en/


 

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