Canada – Il 26 gennaio anche l’ente regolatorio canadese ha approvato il primo farmaco in grado di trattare le cause della Fibrosi Cistica dei pazienti che presentano due copie della mutazione F508del.
La fibrosi cistica è infatti una rara malattia genetica che può essere causata da mutazioni differenti. Il farmaco Orkambi, combinazione di lumacaftor e ivacaftor, è il primo in grado di agire sulla mutazione F508del, la cui frequenza varia notevolmente nelle diverse popolazioni: rappresenta il 50% delle mutazioni nell’Europa meridionale (Italia, Spagna, Grecia) e l’80-90% circa nelle popolazioni del Nord-Europa (Danimarca, Olanda, Regno Unito).


Il farmaco, prodotto e commercializzato da Vertex, è stato approvato in Canada per l’uso in pazienti dai 12 anni d’età.
In Europa Orkambi è già stato approvato dall’EMA, nel novembre 2015. Siamo ora in attesa della commercializzazione del farmaco anche in Italia.

Per ulteriori informazioni sull'approvazione canadese è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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