Uno studio recentemente pubblicato sulla rivista Lancet Respiratory Medicine ha ulteriorimente confermato che Ivacaftor, farmaco orale per la fibrosi cistica (FC) è ben tollerato in bambini di età compresa tra i 2 e i 5 anni, portatori di mutazioni ‘gating’ a carico del gene CFTR, ovvero pazienti in cui la proteina CFTR è presente sulla membrana cellulare ma non svolge la corretta funzione di canale per il trasporto del cloro.

L’Agenzia Europea sui Farmaci (EMA) della Commissione Europea ha già approvato la nuova indicazione per il farmaco, che ora potrà essere prescritto anche per trattare bambini dai 2 ai 5 anni di età che presentino una delle nove mutazioni “gating” sul gene CFTR, regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica. Ha inoltre approvato l’indicazione per il trattamento dei pazienti adulti che presentino, su almeno uno dei due alleli, la mutazione R117H.

Lo studio del Lancet rafforza ulteriormente l’approvazione EMA: ha infatti dimostrato come il profilo di safety in questo setting di pazienti sia sovrapponibile a quello rilevato nei bambini di maggiore età e negli adulti.

Il nuovo studio, organizzato in due parti, e che aveva come scopo valutare la safety di ivacaftor in bambini in età prescolare, ha reclutato bimbi portatori di mutazioni a carico del gene CFTR, di età compresa tra 2 e 5 anni, di peso pari, almeno, ad 8 kg e sottoposti a trattamento con il farmaco in 15 ospedali dislocati negli USA, nel Regno Unito e in Canada. Nella prima fase dello studio sono stati reclutati 9 pazienti, trentaquattro invece, nella seconda fase dello studio, compresi 8 pazienti (su 9) che avevano partecipato alla prima fase.
I bambini in questione sono stati sottoposti a trattamento con ivacaftor orale al dosaggio di 50 mg ogni 12 ore per 4 giorni se pesavano meno di 14 kg e al dosaggio di 75 mg se avevano un perso superiore a 14 kg. Obiettivo di questa prima fase del trial è stato quello di stabilire la sicurezza e la posologia ottimale nel breve termine.

A questa fase è seguita una seconda, con lo scopo di valutare safety e farmacodinamica a lungo termine, includendo un periodo di trattamento della durata di 24 settimane.

I risultati della farmacocinetica di ivacaftor hanno suggerito che l'esposizione era simile a quella rilevata nell'adulto: la  Cmin mediana è risultata pari a 536 ng/mL al dosaggio di 50 mg e a 580 ng/mL al dosaggio maggiore; l'AUC mediana è risultata pari, rispettivamente, a  9840 ng × h/mL and 10,200 ng × h/mL.

Leggi un riassunto dello studio clinico realizzato da Pharmastar.

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