In Europa sono circa 12.000 i pazienti di età pari o superiore ai 12 anni che potranno beneficiare della terapia

Londra (REGNO UNITO) ‑ Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso l'Autorizzazione all'Immissione in Commercio di Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor), il primo medicinale per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) in soggetti di età pari o superiore a 12 anni che presentano due copie della mutazione F508del. In Europa, circa 12.000 persone di età pari o superiore a 12 anni affette da FC presentano due copie di questa mutazione. Vertex avvierà ora la procedura di approvazione dei rimborsi nei singoli Paesi dell'Unione Europea (UE).

"Le persone affette da fibrosi cistica lottano tutta la vita contro una malattia che diviene progressivamente più grave e richiede frequenti ricoveri ospedalieri a causa delle infezioni polmonari. Finora, i pazienti con due copie della mutazione F508del potevano disporre soltanto di medicinali per il trattamento dei sintomi e delle complicanze della loro malattia", ha affermato il Prof. Stuart Elborn, Preside della Scuola di Medicina, Odontoiatria e Scienze Biomediche della Queen's University di Belfast e Principal Investigator responsabile dello studio di Fase III TRAFFIC. "In questi pazienti, l'associazione di lumacaftor ed ivacaftor rappresenta un cambiamento di rotta nella gestione della fibrosi cistica, poiché è indirizzata alla causa che è alla base della malattia e, in tal modo, ha evidenziato benefici significativi e duraturi".

L'approvazione concessa oggi si basa sui dati precedentemente annunciati di due studi globali di Fase III della durata di 24 settimane, TRAFFIC e TRANSPORT, e sui dati provvisori aggiuntivi a 24 settimane del successivo studio di estensione PROGRESS condotto in soggetti di età pari o superiore a 12 anni, che presentano due copie della mutazione F508del e già trattati secondo gli standard di cura. Negli studi TRAFFIC e TRANSPORT, che hanno arruolato più di 1.100 pazienti, i soggetti trattati con l'associazione di lumacaftor ed ivacaftor hanno presentato miglioramenti significativi della funzione polmonare. I pazienti, anche quelli che necessitavano di un ricovero e della somministrazione di antibiotici per via endovenosa, hanno presentato inoltre un miglioramento dell'indice di massa corporea (BMI) ed una riduzione delle esacerbazioni polmonari (infezioni polmonari acute). I dati provvisori di PROGRESS hanno evidenziato miglioramenti costanti fino a 48 settimane totali di trattamento (24 settimane in TRAFFIC/TRANSPORT + 24 settimane in PROGRESS). Inoltre, la tipologia e l'entità della risposta osservate dopo l'inizio del trattamento di associazione in tutti i pazienti che avevano ricevuto un placebo in TRAFFIC e TRANSPORT e, successivamente, un regime di associazione in PROGRESS, sono risultate simili a quelle osservate nei pazienti trattati con un regime di associazione in TRAFFIC e TRANSPORT.

L'associazione di lumacaftor ed ivacaftor è stata generalmente ben tollerata in tutti e tre gli studi. In TRAFFIC e TRANSPORT, gli eventi indesiderati più comuni sono stati dispnea e/o costrizione toracica, infezione delle vie respiratorie superiori (raffreddore comune) e sintomi gastrointestinali (tra cui nausea, diarrea o flatulenza). Nello studio di estensione, i risultati concernenti la sicurezza e la tollerabilità, inclusi il tipo e la frequenza degli eventi indesiderati e degli eventi indesiderati gravi, sono stati in linea con quelli osservati in TRAFFIC e TRANSPORT e non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza. In 48 settimane, gli eventi indesiderati più comuni sono stati esacerbazione polmonare infettiva, tosse ed aumento dell'espettorato. L'incidenza degli eventi indesiderati gravi durante PROGRESS è stata generalmente simile a quella rilevata in TRAFFIC e TRANSPORT.

"L'approvazione dell'associazione di lumacaftor ed ivacaftor da parte dell'EU segna una tappa importante nei nostri sforzi costanti per sviluppare nuovi medicinali in grado di trattare la causa alla base di questa patologia in persone affette da fibrosi cistica", ha dichiarato il Dr. Jeffrey Leiden, Chairman, President e Chief Executive Officer di Vertex. "Abbiamo lavorato 17 anni ed i risultati sono il frutto della collaborazione con la comunità della fibrosi cistica. Adesso il nostro obiettivo è di contribuire ad assicurare che il medicinale sia disponibile a chi ne ha bisogno e di continuare il nostro lavoro per i due pazienti su tre che, in Europa, non possono ancora contare su un trattamento mirato alla causa della loro malattia".

Leggi le altre notizie della sezione dedicata alla FIBROSI CISTICA.

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