In Europa saranno quasi 500 i pazienti che beneficeranno delle nuove estensioni

Londra – Vertex ha annunciato che la Commissione Europe ha approvato due nuove indicazioni per il farmaco Kalydeco (ivacaftor) che ora potrà essere utilizzato anche per trattare bambini dai 2 ai 5 anni di età, affetti da fibrosi cistica (FC), che presentino una delle nove mutazioni di gating sul gene CFTR, regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica, (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N and S549R) e pazienti adulti che presentino la mutazione R117H.
Ivacaftor è già stato approvato dall’Unione Europea, per il trattamento dei pazienti dai sei anni in su, con una delle nove mutazioni gating.

In Europa sono circa 125 i bambini tra i 2 e 5 anni che potranno beneficiare del farmaco grazie alla nuova indicazione; sono circa 350 invece gli adulti che presentano la mutazione R117H. In totale saranno quindi quasi 500 i pazienti a poter beneficiare del farmaco grazie a questa estensione di indicazione. Vertex avvierà ora l’iter di prezzo-rimborso in ogni Paese dell’Unione, per ogni nuova indicazione approvata dall’UE.

“Queste approvazioni ci avvicinano ulteriormente al nostro obiettivo: sviluppare nuovi farmaci per trattare le cause della fibrosi cistica per quanti più pazienti possibile” dichiara Jeffrey Chodakewitz, M.D., Executive Vice President and Chief Medical Officer di Vertex.
La Fibrosi Cistica è causata dalla carenza o dalla mancanza della proteina CFTR, in conseguenza a una mutazione del gene CFTR, dalle quali dipende la produzione della corrispettiva forma alterata della proteina canale transmembrana del cloro. Nei pazienti con le mutazioni di gating o con la mutazione R117H, la proteina arriva alla superficie cellulare ma non funziona correttamente. Conosciuto come potenziatore del CFTR, ivacaftor è un farmaco orale in grado di aiutare le proteine CFTR a raggiungere la superfice cellulare e aprire il canale del trasporto del cloro attraverso la membrana cellulare, e regolare la produzione di secrezioni esocrine dell’organismo.

Ivacaftor per pazienti pediatrici tra i 2 e i 5 anni con mutazioni gating

“Sappiamo che i progressivi danni causati dalla fibrosi cistica possono avere inizio già al momento della nascita, quindi è fondamentale iniziare il trattamento il prima possibile per offrire al paziente migliori risultati sul lungo termine – ha dichiarato la Prof.ssa Jane Davies, M.D., del Royal Brompton Hospital and Imperial College di London, coordinatrice dello studio di sperimentazione di Fase 3 sull’uso di ivacaftor in bambini dai 2 ai 5 anni – L’approvazione implica che, per la prima volta, saremo in grado di trattare le cause della fibrosi cistica in bambini molto piccoli, ancora prima che mostrino i segni e i sintomi della malattia.”

La decisione della Commissione Europea si basa sui risultati, precedentemente annunciati, di uno studio di Fase 3 open label di 24 settimane, progettato per valutare la sicurezza e la farmacocinetica del dosaggio di ivacaftor basato sul peso corporeo (50mg o 75 mg due volte al giorno) in bambini di età compresa tra i 2 e i 5 anni.
Per i bambini più piccoli è stata creata una formulazione di ivacaftor, da dosare in base al peso corporeo, in granulato orale (disponibile in due dosaggi 50mg o 75 mg): sarà quindi possibile mescolarla a cibi morbidi o liquidi per facilitarne la somministrazione.

La nuova approvazione prevede anche l’estensione di questa nuova tipologia di formulazione per i bambini dai 6 agli 11 anni con un peso corporeo inferiore ai 25kg.
“L’estensione dell’uso di ivacaftor permetterà ai bambini più piccoli di beneficiare di trattamenti precoci che agiscono sulla causa della loro malattia” ha dichiarato ancora il Dr. Chodakewitz.

Ivacaftor per pazienti adulti con la mutazione R117H

“Le persone che presentano la mutazione R117H possono manifestare la malattia con gravità variabile, ma una volta che la patologia inizia a progredire il declino della funzionalità polmonare può diventare severo. – continua Chodakewitz – Questa approvazione rappresenta dunque un grande passo avanti per i pazienti adulti con la mutazione R117H, che avranno finalmente a disposizione per la prima volta un farmaco in grado di trattare le cause della loro patologia.”
La decisione della Commissione Europea in questo caso si è basata sulla presentazione dei dati di uno studio di Fase 3, all’interno del quale sono stati arruolati 69 pazienti con una mutazione R117H.

Leggi le altre notizie della sezione dedicata alla FIBROSI CISTICA.

Articoli correlati

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Premio OMaR - Sito ufficiale

Libro bianco sulla malattia polmonare da micobatteri non tubercolari



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni