BARI – “L’ivacaftor ha un effetto non comparabile alle altre terapie, poiché modifica il difetto di base della malattia”: il Dr. Antonio Manca, responsabile del Centro di riferimento regionale per la fibrosi cistica del Policlinico di Bari, lo ha potuto constatare personalmente sui pazienti che ha in cura. In totale sono circa trecento, ma la molecola è efficace solo per chi è portatore di una mutazione di terza classe, ovvero una piccola percentuale dei pazienti con fibrosi cistica.

“Nel centro di Bari i pazienti con questa mutazione, tipicamente pugliese, sono 12”, spiega Manca, che ha appena presentato la sua relazione, sull’esperienza clinica italiana con pazienti in mutazioni di gating, nel corso del congresso nazionale della Società Italiana per lo studio della Fibrosi Cistica, che si è svolto nel capoluogo pugliese dall’11 al 14 novembre.

L’ivacaftor è un farmaco attivo per via orale, prodotto da Vertex e commercializzato con il nome Kalydeco, approvato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) il 5 maggio di quest’anno. Da allora viene usato con successo, come si nota dai miglioramenti nel FEV1 (volume espiratorio massimo nel primo secondo), un test usato in spirometria che indica il volume di aria espirata nel corso del primo secondo di un’espirazione massima forzata e che indica il grado di pervietà delle grandi vie aeree.

“Il paziente respira meglio – spiega Manca – e i risultati positivi sono ugualmente evidenti nel test del sudore salato, poiché il farmaco normalizza anche questo aspetto”. Il meccanismo d’azione di ivacaftor è mirato a sbloccare il canale del cloro: in questo modo migliorano i gravi sintomi all’apparato respiratorio causati da secrezioni povere d’acqua che creano un muco denso e viscoso, con conseguenti broncopneumopatie. “L’aspettativa di vita dei pazienti con fibrosi cistica è aumentata notevolmente negli ultimi decenni – conclude Manca – e si attesta ora sui 50-55 anni”.

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