Vertex al centro dell’attenzione: due correttori di nuova generazione dovrebbero entrare in sviluppo clinico entro novembre.
Per il 2016 previsti nuovi studi su una tripla combinazione di correttori genici per curare le cause più diffuse della malattia

Phoenix (USA) – Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato, con un comunicato stampa diffuso in occasione della ventinovesima conferenza annuale sulla fibrosi cistica del Nord America (NACFC) appena conclusa a Phoenix, significativi progressi nel trattamento delle cause della fibrosi cistica.
Vertex ha infatti annunciato l’avanzamento del proprio programma di ricerca clinica su due correttori genici di nuova generazione. Denominati VX-152 e VX-440, questi nuovi correttori saranno valutati sia da soli che in somministrazione combinata con VX-661 (ivacaftor) all’interno di studi clinici di fase I che dovrebbero essere avviati entro il novembre di quest’anno.


In attesa dei risultati, Vertex prevede di avviare trial clinici di fase II per valutare le combinazioni dei correttori genici con ivacaftor nella seconda metà del 2016. Gli studi su una possibile tripla combinazione (VX-152 / VX-661 / ivacaftor e VX-440 / VX-661 / ivacaftor) sono previsti per la seconda metà del 2016. In questo caso saranno probabilmente arruolati pazienti affetti da fibrosi cistica che presentano due copie della mutazione F508del e pazienti che presentino una copia della mutazione F508 del e una seconda mutazione che causi funzionalità CFTR minima.

“Con la continua crescita del numero dei pazienti eleggibili alla terapia con Kalydeco, la recente approvazione di Orkambi (combinazione di ivacaftor e lumacaftor) negli Stati Uniti e i progressi nello sviluppo clinico due correttori di nuova-generazione, stiamo compiendo significativi passi avanti verso l’obiettivo di curare la stragrande maggioranza dei pazienti affetti da fibrosi cistica – ha dichiarato Jeffrey Chodakewitz M.D., Executive Vice President e Chief Medical Officer di Vertex, nella comunicazione rivolta alla stampa statunitense – Stiamo conducendo degli studi sui regimi di terapia in combinazione per pazienti con le mutazioni che rappresentano approssimativamente il 90% del totale. C’è ancora molto lavoro da fare, ma crediamo di essere sulla strada giusta per poter migliorare ancora il trattamento della fibrosi cistica negli anni a venire.”

Alla Conferenza NACFC sono stati accettati più di 15 abstract dedicati al programma di sviluppo clinico di Vertex.
Durante la Conferenza sono inoltre stati diffusi ulteriori dati positivi sul farmaco Orkambi (combinazione di lumacaftor e ivacaftor), che ha recentemente ottenuto il parere positivo del CHMP europeo per la commercializzazione , e sui risultati ottenuti con il trattamento con Kalydeco.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa ufficiale, in lingua inglese, a questo link.

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