I risultati dello studio di estensione della sperimentazione presentati alla Conferenza della European Cystic Fibrosis Society

BRUXELLES (BELGIO) – La società biotecnologica Vertex ha annunciato in un comunicato alcuni dati riguardanti PROGRESS, lo studio di estensione a lungo termine del regime sperimentale ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor).

Lo studio in corso ha arruolato persone con fibrosi cistica dai 12 anni d’età che hanno due copie della mutazione F508del e che hanno completato 24 settimane di trattamento negli studi di fase 3 TRAFFIC e TRANSPORT (gruppi trattati con combinazione lumacaftor/ivacaftor e gruppi di trattamento con placebo) e che hanno incontrato alcuni altri criteri di idoneità. Questi dati sono stati inclusi in una delle nove presentazioni tenute alla 38esima Conferenza della European Cystic Fibrosis Society (ECFS), che si è svolta il 10-12 giugno a Bruxelles.

Le 1.031 persone che hanno completato 24 settimane di trattamento in uno dei due studi di fase 3, TRAFFIC o TRANSPORT, hanno poi partecipato allo studio di estensione di fase 3 PROGRESS, della durata di 96 settimane, nel corso del quale hanno ricevuto uno dei due regimi di combinazione lumacaftor/ivacaftor. Un’analisi ad interim è stata condotta una volta che tutti i pazienti avevano completato 24 settimane in PROGRESS per un totale di 48 settimane di trattamento.

I dati hanno mostrato che i miglioramenti iniziali della funzione polmonare (percentuale prevista del volume espiratorio forzato in un secondo, o ppFEV1), osservati negli studi di 24 settimane TRAFFIC e TRANSPORT tra i pazienti trattati con una combinazione lumacaftor/ivacaftor, sono stati mantenuti attraverso le 48 settimane di trattamento in tutti i pazienti. L’incidenza di gravi eventi avversi durante PROGRESS è stata generalmente simile a quella rilevata in TRAFFIC e TRANSPORT.

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