“Sono molto soddisfatta per l’approvazione di questo farmaco”, ha commentato così la notizia dell'immissione in commercio del Kalydeco la Dr.ssa Laura Minicucci, responsabile del Centro Fibrosi Cistica presso l’Ospedale “Gaslini” di Genova e vice presidente della Società Italiana Fibrosi Cistica. “Negli ultimi tempi nella mia struttura c’è stata una grande attesa per ottenere la disponibilità di Kalydeco, anche se la maggior parte dei pazienti con fibrosi cistica che hanno le mutazioni di ‘gating’ (di classe III) nel gene CFTR (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549) vivono soprattutto al Sud Italia”.

Il Centro Fibrosi Cistica dell’Ospedale “Gaslini” di Genova ha oggi in cura 220 pazienti con fibrosi cistica: il trattamento consiste in fisioterapia, aerosolterapia, antibiotici ed enzimi pancreatici.

“I pazienti non sono ancora al corrente dell’approvazione di Kalydeco da parte dell’AIFA: ne saranno entusiasti, perché nutrono grandi aspettative nei confronti di questo farmaco. Ora avremo un’opportunità in più e potremo associare il Kalydeco a queste terapie. Mi auguro che la ricerca trovi presto nuove opzioni di trattamento anche per le altre mutazioni, così da poter curare un numero sempre più ampio di pazienti. Mi auguro inoltre che, ampliando il target a cui queste nuove molecole si rivolgono, anche i costi di tali terapie possano ridursi, divenendo più facilmente sostenibili dal nostro Servizio Sanitario Nazionale”.

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