“C’è stata grande attesa dei pazienti e di noi clinici per l’approvazione di ivacaftor – spiega il Prof. Francesco Blasi, Direttore dell’Unità Adulti del Centro di Riferimento per la Fibrosi Cistica della Lombardia – perché si tratta della prima vera terapia personalizzata per la fibrosi cistica. Ivacaftor ha dimostrato di poter normalizzare il test del sudore, quindi di migliorare la funzionalità della proteina CFTR, che nella fibrosi cistica non funziona, causando gravissimi danni multiorgano. Il miglioramento della qualità della vita per i pazienti che assumono il farmaco è notevole; presso il nostro Centro saranno 4 i pazienti a poter beneficiare del nuovo trattamento.”
Il farmaco è stato ufficialmente approvato in Italia il 4 maggio 2015.


“Mi auguro ovviamente che l’approvazione di questa molecola – prosegue Blasi – possa aprire la strada all’approvazione di terapie a beneficio di un gruppo di pazienti ancora più ampio. Si apriranno certamente problematiche legate alla sostenibilità dei costi per questo tipo di farmaci innovativi, ma finalmente abbiamo a disposizione una terapia che migliora la qualità della vita dei pazienti riducendone le comorbilità, i ricoveri ospedalieri, la necessità di continue terapie, riducendo conseguentemente anche diversi costi di gestione. ”

Il Centro di Riferimento per la fibrosi cistica dell’IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, diretto dalla Prof.ssa Carla Colombo, è uno dei pochi Centri italiani a disporre di una Unità interamente dedicata ai pazienti adulti. La sezione adulti, diretta dal Dr. Francesco Blasi, è attiva dal 1994 e oggi collocata presso il padiglione Sacco del Policlinico.

“In Lombardia assistiamo circa 750 pazienti – conclude Blasi – di cui circa 420 sono adulti. Ricordiamo che in assenza di disponibilità di terapie di ultima generazione, come ivacaftor, il trapianto polmonare rappresenta molto spesso l’unica prospettiva per i pazienti affetti da fibrosi cistica in forma grave. Grazie all’equipe del Policlinico di Milano, diretta dal Prof. Luigi Santambrogio, Direttore dell'Unità Operativa di chirurgia toracica, presso il nostro centro realizziamo circa 30 trapianti polmonari all’anno, di cui circa la metà sono destinati ai pazienti affetti da fibrosi cistica. La media di sopravvivenza a 5 anni dei pazienti trapiantati è più alta della media Europea, intorno al 75%.”

 

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