SAN FRANCISCO (USA) – La casa farmaceutica Vertex, nel corso dell’annuale JP Morgan Healthcare Conference, ha delineato le priorità di business del 2015 per sostenere lo sviluppo, l’approvazione e il lancio di nuovi farmaci per il trattamento della fibrosi cistica.
All’inizio del 2014 più di 2.200 persone con fibrosi cistica di età superiore ai 6 anni con la mutazione G551D erano ammissibili al trattamento con Kalydeco (ivacaftor) in Nord America, Europa e Australia. Dopo l’espansione del marchio Kalydeco nel corso del 2014, più di 3.100 persone dai 6 anni in su sono attualmente idonei al trattamento, comprese le persone con una delle otto mutazioni “gating” e, negli Stati Uniti, le persone con la mutazione R117H. Vertex si aspetta che, entro la fine del 2015, più di 3.700 persone potranno beneficiare di questo trattamento, fra cui i bambini dai 2 ai 5 anni e, in Europa, gli adulti con la mutazione R117H. In Europa è in corso la discussione per quanto riguarda il rimborso per i pazienti con mutazioni “gating” non G551D.

Vertex ha inoltre annunciato che la FDA ha accettato la sua New Drug Application per la combinazione di lumacaftor e ivacaftor nei pazienti con fibrosi cistica di età superiore ai 12 anni che hanno due copie della mutazione F508del. In Nord America, Europa e Australia ci sono circa 22.000 persone in questa condizione, di cui circa 8.500 negli Stati Uniti e 12.000 in Europa.

L’azienda prevede di avviare nel primo semestre del 2015 uno studio sulla combinazione di lumacaftor e ivacaftor nei bambini dai 6 agli 11 anni che hanno due copie della mutazione F508del. Lo studio dovrebbe valutare il regime di combinazione in circa 50 bambini: l’endpoint primario sarà la sicurezza e la farmacocinetica.

La casa farmaceutica sta attualmente conducendo uno studio di fase 2, della durata di 12 settimane, sulla combinazione fra VX-661 e ivacaftor in persone con fibrosi cistica che hanno due copie della mutazione F508del. Lo studio ha arruolato 20 pazienti che hanno ricevuto placebo e 20 pazienti che hanno assunto dosi di VX-661 in combinazione con ivacaftor. L’endpoint primario dello studio è la sicurezza, e altri endpoint secondari valuteranno la farmacocinetica e l’efficacia. I dati di questo studio sono attesi nel primo trimestre del 2015, e Vertex ha in programma di avviare il decisivo programma di fase 3 nel mese di febbraio.

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