Il farmaco è ora approvato per i pazienti con questa mutazione dai 6 anni d’età. Negli USA sono circa 500 i pazienti con queste caratteristiche

Boston – Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato che la FDA statunitense ha approvato una nuova indicazione supplementare (new drug application) per l’uso di KALYDECO® (ivacaftor) in pazienti affetti da fibrosi cistica causata dalla mutazione R117H, dall’età di sei anni.
L’approvazione era stata preceduta da una raccomandazione fornita dal Comitato dedicato alle patologie polmonari dell’FDA (PADAC - Pulmonary-Allergy Drugs Advisory Committee) in questo senso. Kalydeco è ora approvato negli USA per l’utilizzo nei pazienti con fibrosi cistica d’età uguale o superiore ai sei anni, con una delle seguenti 10 mutazioni: R117H, G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P or G1349D.


La recente approvazione è basata sui dati, già diffusi, di un trial clinico di Fase 3 volto alla sperimentazione di ivacaftor, che ha arruolato 69 pazienti affetti da fibrosi cistica, con la mutazione R117H, di età uguale o superiore ai sei anni.

“L’approvazione odierna rappresenta un pietra miliare per i pazienti con la mutazione R117H, che ora dispongono per la prima volta di un farmaco in grado di trattare le cause soggiacenti alla loro malattia – ha dichiarato Jeffrey Chodakewitz, M.D., Executive Vice President e Chief Medical Officer at Vertex. “Siamo un passo più vicini al raggiungimento del nostro obiettivo: offrire nuovi farmaci al maggior numero possibili di persone che vivono con la fibrosi cistica.”

A luglio 2014 Vertex ha sottoposto all’EMA europea una variazione dell’autorizzazione (Marketing Authorization Application), per l’approvazione di Kalydeco per pazienti con la mutazione R117H.

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