Il modello adottato negli USA dalla Cystic Fibrosi Foundation è molto simile a quello di Telethon

La Cystic Fibrosis Foundation statunitense da circa 15 anni finanzia economicamente la ricerca farmaceutica. L’impegno dei pazienti statunitensi, che negli anni sono arrivati a raccogliere ben 150 milioni di dollari, è stato ora ampiamente ripagato: oltre alla disponibilità del primo farmaco in grado di trattare le cause della Fibrosi Cistica, le vendite delle royalties relative a ivacaftor (Kalydeco) frutteranno 3,3 miliardi di dollari. L’associazione ha infatti venduto i diritti per le future royalties a Royalty Pharma, società di investimento specializzata. Si tratta probabilmente del più grande ritorno economico mai raggiunto da una associazione, che incoraggia largamente l’accordo tra aziende farmaceutiche e gruppi di pazienti.


L’azienda che ha produrrà e commercializzerà i farmaci è Vertex Pharmaceuticals, biotech di Boston, che attualmente sta testando altri farmaci per la grave patologia polmonare che colpisce negli Usa circa 30.000 pazienti, e altrettanti in Europa.
Kalydeco, le cui royalties erano già state precedentemente cedute ad altra società di investimento, è il primo farmaco che agisce sulla causa della fibrosi cistica, a differenza di tutti gli altri farmaci in commercio, che possono solo trattarne i sintomi. Approvato nel 2012 dall’FDA statunitense e dall’EMA, è indicato attualmente per il trattamento dei pazienti con le mutazioni G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N e S549R. La terapia con lumacaftor in associazione con ivacaftor (per la quale è stata presentata la richiesta di autorizzazione in Europa e Usa)  sembra però in grado di curare anche soggetti che possiedono due copie della mutazione F508del, la forma più comune della malattia (per un totale di circa 12.000 pazienti nella sola Europa).

La sinergia tra gruppi di pazienti e azienda farmaceutica si conferma dunque un modello perfettamente funzionante, che può portare ad enormi risultati. In passato negli USA per le fondazioni era possibile sostenere solo la ricerca accademica. Grazie all’esempio della CF Foundation ora saranno in molti a optare per la “venture philantrhropy”, ovvero il processo di coinvolgimento di aziende e fondazioni nata dai pazienti. Un modello simile in Italia è rappresentato da Telethon, che raccoglie fondi per finanziare una ricerca che vada in direzione di nuove terapia e che per far questo ha già stretto accordi con importanti case farmaceutiche come Shire e Glaxo.

La notizia, pubblicata su tutti i media statunitensi, è stata accompagnata anche da numerose critiche, quasi tutte rivolte alla politica di prezzi attuata da Vertex. Il costo del farmaco negli Usa, dove non esiste un sistema sanitario universalistico (come il nostro), è al centro di un animato dibattito.
Si tratta di un problema piuttosto comune per i farmaci orfani, che normalmente vengono immessi sul mercato con prezzi molto elevati rispetto allo standard generale, un prezzo che è però in gran parte giustificato dagli enormi investimenti che sono necessari per studiare patologie ancora poco note e per condurre sperimentazioni che, per raggiungere un numero accettabile di pazienti, devono svolgersi contemporaneamente in molti paesi diversi. Per arrivare a produrre un Farmaco Orfano, tanto più se innovativo, sono necessari grandi investimenti protratti nel tempo – con il rischio anche di fallimenti -  e che trovano poi sbocco in un mercato molto ristretto: tutti elementi che rendono difficile commercializzare il prodotto con un prezzo basso.

 

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