Sembrano arrivare buone speranze terapeutiche per i malati di Fibrosi Cistica affetti dalla mutazione G551D, e dunque di classe tre, una delle più frequenti tra le numerose mutazioni scoperte per questa malattia. Sono stati infatti appena pubblicati sul New England JournaL of Medicine i risultati di uno studio di fase due di un nuovo farmaco, il VX 770 e la risposta avuta dai 39 pazienti che hanno partecipato al trial sembra essere di rilievo.
Lo studio, randomizzato e con placebo, è stato condotto da una equipe di ricercatori dell’Università di Denver (Usa) che hanno suddiviso i malati in gruppi differenti anche al fine di testare diverse dosi del farmaco: 25, 75,150 e anche 250mg e con diverse tempistiche di assunzione per un tempo di 28 giorni. I risultati sono stati misurati attraverso il test dei potenziali nasali: dopo 28 giorni è risultato che i pazienti che avevano ricevuto una dose da 150mg avevano risultati migliori degli altri e, al test del sudore – altro esame importante per la diagnosi della FC – in questo stesso gruppo è stato rilevato una quantità di cloro inferiore rispetto agli altri gruppi. Infine risultati incoraggianti sono venuti anche dalla misurazione del Volume Respiratorio Massimo in un secondo (FEV1), anche questo incrementato rispetto agli altri gruppi.
È dunque confermato da questo studio che il VX 770, messo a punto dalla Vertex, mantiene la promessa di potenziare la proteina CFTR – quella che con la sua alterazione da luogo alla malattia - favorendo un ripristino almeno parziale della sua funzione, che quella di attivare il canale di passaggio del cloro.
I risultati del trattamento promettono dunque bene anche dal punto di vista degli effetti collaterali: nessuno dei 39 pazienti infatti ha abbandonato lo studio a causa di eventuali fastidi e solo in due pazienti si sono registrati degli effetti avversi tra cui l’aumento di glucosio nel sangue e nelle urine e rash cutanei, ma tutto si è risolto anche senza dover interrompere il trattamento. In genere dunque questo nuovo farmaco sembrerebbe anche ben tollerabile.
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