La molecola sperimentale, denominata GY971, è stata sviluppata dalle Università di Padova, Ferrara e Verona con il finanziamento di FFC Ricerca
Verona – Ridurre e contrastare l’infiammazione nei polmoni delle persone con fibrosi cistica: questo l’obiettivo della nuova molecola GY971, a cui è stata appena riconosciuta la designazione di “farmaco orfano” dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che ne ha attestato la validità nel trattamento delle malattie rare. L’infiammazione è uno dei grandi “nemici” delle persone con questa patologia: si tratta di una reazione dell’organismo a batteri e virus intrappolati nei bronchi, che però nel lungo termine finisce per danneggiare gli stessi polmoni.
La molecola è stata sviluppata dall’Università di Padova, dall’Università di Ferrara, dall’Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona, con il finanziamento della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica ETS (FFC Ricerca); lo status di “farmaco orfano” è stato raggiunto grazie alla collaborazione con Rare Partners Srl Impresa Sociale, azienda non profit di Milano, nella persona del suo Managing Director Marco Prosdocimi. Il riconoscimento dello status di farmaco orfano è riservato a medicinali destinati al trattamento di malattie rare e prevede dall’Unione Europea incentivi per la ricerca, lo sviluppo e l’immissione in commercio di queste molecole.
Dell’argomento si parlerà in questi giorni nella XXII Convention di FFC Ricerca, appuntamento annuale durante il quale viene fatto il punto sugli avanzamenti della ricerca finanziata da FFC Ricerca, ente riconosciuto dal Ministero dell’Università e della Ricerca (MUR) come promotore dell’attività di ricerca scientifica sulla fibrosi cistica. L'evento, in svolgimento a Verona dal 14 al 16 novembre, vedrà la partecipazione delle ricercatrici e dei ricercatori che si occupano dei progetti sostenuti dalla Fondazione, in corso o appena terminati.
Commenta Carlo Castellani, direttore scientifico di FFC Ricerca: “Siamo molto soddisfatti di aver ottenuto la designazione di farmaco orfano per GY971. L'introduzione nell'uso clinico dei nuovi modulatori della proteina CFTR mutata nelle persone con fibrosi cistica ha prodotto grandi risultati nel controllo della malattia, ma l’infezione cronica e l’infiammazione polmonari persistono e vanno contrastate con nuove strategie e farmaci se vogliamo fermare definitivamente la progressione della malattia polmonare. Grazie al riconoscimento ottenuto dall’Agenzia Europea per i Medicinali, questa molecola potrà beneficiare di normative in grado di facilitare un potenziale sviluppo farmacologico, attraendo partner che possano accompagnare Fondazione in questo percorso”.
Sottolinea Matteo Marzotto, presidente di Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica: “Processi complessi come questi ripagano di tutti gli sforzi e testimoniano il ruolo che Fondazione si è ritagliata nello scenario nazionale, e non solo, della ricerca sulla fibrosi cistica. L’occasione si presta dunque per ringraziare la Direzione Scientifica e l’estesa rete di ricercatori che collaborano con noi, motore e cuore pulsanti, riferimenti imprescindibili per tutta la nostra community”.
"È con grande soddisfazione che l'Ospedale di Verona, dove è stata fatta la prima diagnosi di fibrosi cistica più di 60 anni fa e dove è stato fondato il primo Centro Clinico in Italia incubatore e pionieristico sostenitore della ricerca su questa malattia, riesca a vedere i risultati della cura di queste persone", aggiunge Callisto Bravi, direttore generale dell'Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona.
“È stato dimostrato che l'uso quotidiano di antinfiammatori nelle persone con fibrosi cistica protegge la funzione respiratoria nel tempo. L'unico farmaco antinfiammatorio indicato per la fibrosi cistica è l’ibuprofene, un composto largamente usato per brevi periodi come antidolorifico e antipiretico, ma che nell'uso quotidiano produce effetti collaterali a livello dell'apparato gastro-intestinale, che ne comportano la sospensione o comunque controindicano l’uso a lungo termine", chiarisce Giulio Cabrini, direttore del Centro di Ricerca sulle Terapie Innovative per la Fibrosi Cistica dell'Università di Ferrara, che ha coordinato la sottomissione del dossier di GY971 a EMA e ha promosso la costituzione della rete di ricerca.
Il riconoscimento come farmaco orfano di GY971 accelererà lo sviluppo e l’introduzione nella pratica clinica di farmaci basati su questo innovativo principio attivo. Si tratta di una molecola derivata da un lavoro di sintesi da molecole naturali trovate in estratti di piante medicinali. La molecola è stata progettata dai gruppi di ricerca coordinati da Adriana Chilin, del Dipartimento di Scienze del Farmaco dell’Università di Padova, confermandone l’attività antinfiammatoria attraverso numerose sperimentazioni coordinate da Ilaria Lampronti e da Giulio Cabrini, del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie dell'Università di Ferrara e dall'Azienda Ospedaliera Universitaria di Verona, con la successiva collaborazione di una vasta rete di ricercatori italiani.
La titolarità del nuovo farmaco orfano GY971 è stata assegnata a FFC Ricerca, che da quest’anno sostiene anche un nuovo studio sulla molecola coordinato dall’Università di Ferrara in partnership con l’Università di Padova.
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