Circa 300 piccoli pazienti avranno accesso a un trattamento in grado di agire sulle cause all'origine della malattia
Roma – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo per l'estensione d’indicazione di lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) di età compresa tra 1 e 2 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gene CFTR, la forma più comune della malattia.
Nell’Unione Europea lumacaftor/ivacaftor è già autorizzato per il trattamento della FC nei pazienti di età pari o superiore a 2 anni che presentano due copie della mutazione F508del. Nelle persone affette da questa alterazione genetica, la proteina CFTR non viene elaborata e trasportata normalmente all'interno della cellula, e la sua presenza sulla superficie cellulare è scarsa o assente.
Lumacaftor è progettato proprio per aumentare la quantità di proteina CFTR matura sulla superficie cellulare, mentre ivacaftor è stato ideato per ripristinare la capacità della stessa proteina di trasportare sale e acqua attraverso la membrana cellulare. L'azione combinata di lumacaftor e ivacaftor aiuta a idratare e a liberare le vie respiratorie dal muco.
“I sintomi e i danni agli organi si manifestano precocemente nella vita delle persone affette da fibrosi cistica. Iniziare il trattamento sin dalla giovanissima età è importante per rallentare la progressione di questa malattia devastante”, ha dichiarato Fosca De Iorio, Vice President, International Medical Affairs di Vertex. “La notizia di oggi è un passo importante che ci rende fiduciosi. Una volta approvato, circa 300 bambini affetti da fibrosi cistica in Europa potranno beneficiare per la prima volta di un trattamento in grado di agire sulle cause all’origine della malattia”.
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