L'azienda Vertex ha annunciato i dati dello studio di Fase III ARRIVAL, che ha raggiunto l'endpoint primario di sicurezza e ha dimostrato che il farmaco ha il potenziale per modificare il decorso della malattia

Boston (U.S.A.) – Vertex Pharmaceuticals ha annunciato giovedì scorso i risultati positivi di uno studio di Fase III in aperto su Kalydeco (ivacaftor) nei bambini con fibrosi cistica di età compresa tra 1 e 2 anni con una di 10 specifiche mutazioni nel gene CFTR. Lo studio ARRIVAL ha raggiunto il suo endpoint primario di sicurezza, dimostrando che ivacaftor è generalmente ben tollerato e che i dati di sicurezza sono coerenti con quelli osservati nei precedenti studi di Fase III su ivacaftor nei bambini di età compresa tra 2 e 5 anni e tra 6 e 11 anni.

C'è stato anche un sostanziale miglioramento nel test del cloro nel sudore, un endpoint secondario, nonché in endpoint esplorativi che hanno valutato la funzione pancreatica. Questi dati suggeriscono la possibilità di modificare il decorso della fibrosi cistica in bambini di un anno di età. Lo studio è in corso su bambini di età inferiore a un anno. Sulla base di questi risultati, nel primo trimestre del 2018, Vertex prevede di presentare domanda per ivacaftor nei bambini con fibrosi cistica di età compresa tra 1 e 2 anni, sia alla statunitense Food and Drug Administration (FDA) che all'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA).

“Sappiamo che la fibrosi cistica è una malattia progressiva con danni agli organi già presenti alla nascita, quindi prima i pazienti possono iniziare il trattamento, maggiore è il loro potenziale per migliorare gli esiti”, ha detto la professoressa Jane Davies, del Royal Brompton Hospital e dell'Imperial College di Londra, co-responsabile dello studio ARRIVAL. “Questi risultati sono incredibilmente entusiasmanti: suggeriscono che possiamo iniziare a trattare la causa sottostante della fibrosi cistica con Kalydeco in bambini di appena un anno”.

“Abbiamo un notevole numero di prove che dimostrano i benefici immediati e a lungo termine di Kalydeco e il suo potenziale per modificare il decorso della fibrosi cistica”, ha affermato Jeffrey Chodakewitz, vicepresidente esecutivo e capo dello staff medico di Vertex. “Questi risultati sono un passo importante nel nostro obiettivo di trattare i bambini il prima possibile per intervenire su questa malattia progressiva”.

Kalydeco è attualmente approvato dalla FDA e dall'EMA per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età pari o superiore ai 2 anni con specifiche mutazioni nel gene CFTR che rispondono a ivacaftor.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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