Equipe italiana timosinaLo annuncia un team di studiosi americani e italiani su Nature Medicine: la nuova molecola, ancora in fase preclinica, è la timosina α1, estratta dal timo

WASHINGTON – Una proteina secreta dalla ghiandola timica e già utilizzata da più di 15 anni per diverse malattie, potrebbe rappresentare una svolta anche nel trattamento della fibrosi cistica. Ne sono convinti gli autori dello studio recentemente pubblicato sulla rivista Nature Medicine, nato dalla collaborazione fra i ricercatori della George Washington University, dell'Università di Perugia e dell'Università Telematica “San Raffaele” di Roma.

La sperimentazione è ancora in fase preclinica, ma il potenziale nuovo farmaco, la timosina α1 (Tα1) sembra in grado di trattare la fibrosi cistica e fermarne la progressione. La nuova terapia sarebbe quindi basata su un'unica molecola, che non solo correggerebbe i difetti genetici e quelli dei tessuti, ma ridurre significativamente anche l'infiammazione, ricorrente nei pazienti affetti, secondo i dati già pubblicati da Luigina Romani dell’Università di Perugia.

“In questo momento ci sono diversi trattamenti per la fibrosi cistica, e sebbene abbiano migliorato notevolmente l'aspettativa di vita, questa si limita ancora a circa 40 anni. Nessuno di questi trattamenti può bastare a se stesso”, ha detto Allan Goldstein, co-autore dello studio e professore emerito di Biochimica e Medicina Molecolare presso la George Washington University. “Abbiamo sviluppato un unico trattamento che potenzialmente può correggere il difetto genetico che causa la fibrosi cistica e diminuire l'infiammazione che segue come risultato”.

La fibrosi cistica è una malattia genetica che causa infezioni polmonari persistenti e nel corso del tempo limita la capacità di respirare: colpisce circa 70.000 persone in tutto il mondo e 30.000 solo negli Stati Uniti. La malattia è il risultato di mutazioni nel gene che codifica per la proteina chiamata regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), importante per mantenere l'attività del canale del cloro, che interessa l'equilibrio fra sale e acqua nei polmoni. Questa mutazione si traduce in una proteina CFTR mal ripiegata, e la sua prematura degradazione porta a una compromessa permeabilità del cloro e a un'infiammazione polmonare persistente.

“Abbiamo dimostrato l’efficacia di azione di questa molecola su cellule prelevate da alcuni pazienti, con risultati sorprendenti” hanno dichiarato Luigi Maiuri dell’Università degli Studi di Novara e Mauro Pessia dell’Università degli Studi di Perugia, ricercatori che hanno partecipato allo studio. “Sono dati solidi che indicano l’importanza di avviare al più presto gli studi clinici”, ha aggiunto Enrico Garaci, Rettore dell’Università Telematica “San Raffaele” di Roma.

Gli studiosi riferiscono che la timosina α1, versione sintetica di un peptide naturale isolato per la prima volta dal timo, in un modello murino corregge diversi difetti dei tessuti presenti nei polmoni e nell'intestino tenue, nonché quelli nel CFTR in cellule isolate da pazienti affetti dalla malattia. La proteina, quindi, non solo riduce significativamente l'infiammazione, ma aumenta anche la maturazione, stabilità e attività del gene: a causa di questa duplice azione, la timosina α1 sembra avere un forte potenziale per diventare un agente terapeutico a singola molecola.

Goldstein e colleghi, nel 1979, per primi avevano isolato e caratterizzato la molecola come un modificatore della risposta biologica con potente attività terapeutica immunitaria. Sebbene il peptide sia prodotto in piccole quantità in diversi tessuti linfoidi e non linfoidi periferici, le sue più alte concentrazioni si trovano nel timo. La timosina α1, il cui nome commerciale è Zadaxin, è stato approvato per l'uso clinico da oltre 15 anni in 35 paesi, per il trattamento dei pazienti affetti da infezioni virali, malattie da immunodeficienza, tumori maligni e HIV/AIDS. Ha un eccellente profilo di sicurezza e non induce effetti collaterali e tossicità, comunemente associati con la maggior parte degli agenti immunomodulatori. Saranno i successivi studi clinici a decretarne l'efficacia anche per la fibrosi cistica.


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