USA - BioMarin Pharmaceutical ha acquisito da Merck Serono i diritti globali esclusivi sui farmaci Kuvan® (sapropterina dicloridrato) e pegvaliase, entrambi progettati per il trattamento della fenilchetonuria (PKU), una rara malattia metabolica congenita caratterizzata da un accumulo tossico dell'aminoacido essenziale denominato fenilalanina. Grazie a questa transazione, BioMarin sarà in grado di rafforzare la propria posizione di leadership nel settore della PKU, offrendo una più ampia gamma di opzioni terapeutiche per i pazienti che, nel mondo, sono affetti da questa patologia.

In precedenza, BioMarin possedeva i diritti esclusivi su Kuvan nei territori di Stati Uniti e Canada, e su pegvaliase negli Stati Uniti e in Giappone. Kuvan è un prodotto approvato e commercializzato per il trattamento di pazienti con PKU, mentre pegvaliase è attualmente in fase di sperimentazione come potenziale opzione terapeutica per la stessa malattia.

Ora, in base ai termini del nuovo accordo, BioMarin otterrà i diritti mondiali esclusivi su entrambi i farmaci (ad eccezione dei diritti su Kuvan in Giappone), mentre Merck riceverà in cambio un anticipo di 340 milioni di euro, a cui seguiranno ulteriori pagamenti all'eventuale raggiungimento di determinati traguardi nella vendita e nello sviluppo dei due trattamenti.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.


Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia

Il valore della cura e dell'assistenza nell'emofilia

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Sulle proprie gambe: racconti di XLH e rachitismo ipofosfatemico

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni