USA - BioMarin Pharmaceutical ha acquisito da Merck Serono i diritti globali esclusivi sui farmaci Kuvan® (sapropterina dicloridrato) e pegvaliase, entrambi progettati per il trattamento della fenilchetonuria (PKU), una rara malattia metabolica congenita caratterizzata da un accumulo tossico dell'aminoacido essenziale denominato fenilalanina. Grazie a questa transazione, BioMarin sarà in grado di rafforzare la propria posizione di leadership nel settore della PKU, offrendo una più ampia gamma di opzioni terapeutiche per i pazienti che, nel mondo, sono affetti da questa patologia.

In precedenza, BioMarin possedeva i diritti esclusivi su Kuvan nei territori di Stati Uniti e Canada, e su pegvaliase negli Stati Uniti e in Giappone. Kuvan è un prodotto approvato e commercializzato per il trattamento di pazienti con PKU, mentre pegvaliase è attualmente in fase di sperimentazione come potenziale opzione terapeutica per la stessa malattia.

Ora, in base ai termini del nuovo accordo, BioMarin otterrà i diritti mondiali esclusivi su entrambi i farmaci (ad eccezione dei diritti su Kuvan in Giappone), mentre Merck riceverà in cambio un anticipo di 340 milioni di euro, a cui seguiranno ulteriori pagamenti all'eventuale raggiungimento di determinati traguardi nella vendita e nello sviluppo dei due trattamenti.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.


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