Anche la FDA ha accolto la domanda di licenza biologica per il farmaco di BioMarin, e si esprimerà entro il 25 maggio 2018

San Rafael (U.S.A.) – BioMarin Pharmaceutical ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato la presentazione di una domanda per l'autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) di pegvaliase, un prodotto a base di enzima fenilalanina ammonio-liasi PEGilata ricombinante, per il trattamento degli adulti con fenilchetonuria (PKU) che hanno un controllo insufficiente della fenilalanina nel sangue (livelli superiori a 600 μmol/L) nonostante la precedente adozione dei trattamenti disponibili, compresa la sapropterina.

La statunitense Food and Drug Administration ha accettato la domanda di licenza biologica (BLA) per pegvaliase e ha concesso lo status di revisione prioritaria nell'agosto 2017, stabilendo come data prevista, secondo il Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), il 25 maggio 2018.

“L'accettazione, da parte dell'EMA, della domanda per pegvaliase rappresenta una pietra miliare nel nostro viaggio per portare questo importante trattamento ai pazienti e alle famiglie in tutto il mondo, offrendo una nuova opzione che ha il potenziale per alterare il corso della PKU per tutta la vita”, ha detto Hank Fuchs, Presidente Ricerca e Sviluppo Globale di BioMarin. “Per oltre 10 anni ci siamo impegnati a promuovere lo sviluppo di terapie per la comunità PKU e non vediamo l'ora di lavorare con le autorità regolatorie europee per la domanda di pegvaliase”.

Le linee guida supportano la terapia a vita per gestire la PKU.

Le linee guida, sia negli Stati Uniti che in Europa, supportano la necessità di una gestione a vita dei livelli di fenilalanina (Phe) in pazienti con fenilchetonuria. In Europa, nel 2017, The Lancet Diabetes & Endocrinology ha pubblicato delle linee guida in versione ridotta e l'Orphanet Journal of Rare Diseases ha pubblicato la versione completa. Entrambe le pubblicazioni sono accessibili da questa pagina sul sito web della Società europea per la fenilchetonuria (ESPKU). Le linee guida indicano che le concentrazioni non trattate di Phe nel sangue superiori a 600 μmol/L dovrebbero essere trattate.

Nel 2014, negli Stati Uniti, l'American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) ha pubblicato delle linee guida, le quali stabiliscono che il trattamento della PKU deve essere iniziato il più presto possibile e deve proseguire per tutta l'età adulta e “a vita”, con l'obiettivo di mantenere i livelli di Phe nel sangue per tutti i pazienti tra 120 e 360 μmol/L. Secondo le linee guida “l'obiettivo principale della terapia è abbassare i livelli di Phe nel sangue, e qualsiasi intervento, compresi i farmaci o una combinazione di terapie che siano utili a raggiungere quell'obiettivo in un individuo, senza altre conseguenze negative, dovrebbe essere considerato come una terapia appropriata”.

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