L’epilessia è un disturbo neurologico molto frequente nei primi anni di vita ed è caratterizzato da crisi ricorrenti e improvvise che, nella maggior parte dei casi, si arrestano spontaneamente entro 1-2 minuti. Quando durano più di 5 minuti, tuttavia, le crisi richiedono un intervento immediato per evitare conseguenze sullo sviluppo cognitivo e sociale del bambino. La somministrazione del trattamento di emergenza è ora più semplice grazie alla disponibilità in Italia di midazolam soluzione per mucosa orale (Buccolam®), distribuito da ViroPharma e approvato per il trattamento delle crisi convulsive acute prolungate, in bambini e adolescenti da 3 mesi a meno di 18 anni.


I bambini, in particolare durante i primi mesi di vita, sono ad alto rischio di crisi epilettiche perché il cervello in fase di sviluppo è più predisposto rispetto al cervello maturo.7 Con una prevalenza di 5 soggetti su mille nella popolazione pediatrica in Europa,8 l’epilessia si conferma infatti la patologia neurologica più comune nell’infanzia2 e in Italia si stima ci siano circa 50.000 bambini e adolescenti affetti da epilessia.

“Le crisi epilettiche sono effettivamente un disturbo molto frequente nell’infanzia, in particolare nei primi due anni di vita e in età scolare, tra 6 e 12 anni. Molte forme di origine genetica cessano spontaneamente con la crescita, mentre le epilessie secondarie ad altre patologie e traumi del sistema nervoso hanno un decorso meno prevedibile. - spiega il Prof. Bernardo Dalla Bernardina, Direttore U.O.C. di Neuropsichiatria Infantile, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona - Policlinico G. B. Rossi - Se dura meno di 5 minuti, una crisi convulsiva si risolve spontaneamente senza lasciare conseguenze, ma oltre i 5 minuti aumenta notevolmente il rischio che non si arresti da sola e che, prolungandosi per parecchio tempo, comporti danni irreversibili a carico del cervello”.

Le crisi convulsive prolungate, così definite quando durano più di 5 minuti9, possono compromettere lo sviluppo cognitivo e sociale del bambino e sono responsabili di un’elevata morbilità e mortalità.  Per questo motivo sono considerate un’emergenza medica che richiede la somministrazione immediata di un’adeguata terapia. Se non trattate, possono infatti evolvere nel cosiddetto “stato epilettico” e diventano particolarmente difficili da gestire.

Quando le crisi sopraggiungono a scuola o in comunità, insegnanti, educatori e caregiver devono essere in grado di prestare immediata assistenza ai piccoli pazienti. I risultati preliminari dello studio PERFECT12 hanno tuttavia evidenziato che i bambini con epilessia in Italia potrebbero non ricevere un trattamento d’emergenza tempestivo per le crisi convulsive acute prolungate a scuola o in comunità, a causa della mancanza di linee guida chiare e di un’adeguata formazione per insegnanti e caregiver.

“In caso di crisi prolungata è fondamentale agire con prontezza. A casa o in comunità l’unico trattamento finora autorizzato era un farmaco per uso rettale. In un luogo pubblico come la scuola, ciò rappresentava un’innegabile fonte d’imbarazzo sia per il paziente sia per il caregiver. - precisa Emilio Perucca, Presidente International League against Epilepsy - Con la recente approvazione di midazolam soluzione per mucosa orale si è resa disponibile una nuova alternativa, più semplice e più accettabile dal punto di vista sociale”.

Midazolam soluzione per mucosa orale è disponibile in siringhe preriempite senza ago, con dose specifica per fascia d’età, pronte all’uso per la somministrazione nello spazio fra guancia e gengiva. “La principale novità di questa opzione terapeutica è la via di somministrazione oromucosale. Ciò permette di somministrare il trattamento per bocca anche ai pazienti che, in preda alle convulsioni, non sono in grado di deglutire; il farmaco è stato infatti sviluppato per essere assorbito dalla mucosa che si trova tra la guancia e la gengiva”, spiega Federico Vigevano, Direttore del Dipartimento di Neuroscienze e Neuroriabilitazione, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma
Negli studi clinici, che hanno coinvolto circa 294 pazienti pediatrici, midazolam soluzione per muscosa orale ha dimostrato di avere un’efficacia pari o superiore al trattamento standard attualmente autorizzato, somministrato per via rettale, con un profilo di sicurezza simile.

“L’assorbimento a livello oromucosale - aggiunge Federico Vigevano - è molto rapido, con un conseguente controllo tempestivo delle crisi; inoltre la breve emivita del farmaco contribuisce a evitare una sedazione prolungata. Una gestione efficace delle crisi convulsive riduce così la necessità di ricovero ospedaliero, che è invece necessario se la crisi si prolunga”.

ViroPharma è da sempre impegnata a fornire alternative terapeutiche per far fronte ai bisogni insoddisfatti dei pazienti che convivono con malattie importanti, come per esempio l’epilessia. - commenta Carlo Sabato, Direttore Generale di ViroPharma S.r.l – Midazolam soluzione per mucosa orale rappresenta un trattamento innovativo che ci auguriamo migliori la qualità di vita di bambini e adolescenti che soffrono di crisi convulsive acute prolungate”.

Se la disponibilità di un trattamento di emergenza di facile somministrazione può contribuire a migliorare l’assistenza e l’integrazione sociale dei giovani pazienti, l’epilessia resta tuttavia una patologia circondata da un forte stigma sociale, contro il quale si battono le Associazioni dei Pazienti. AICE onlus - Associazione Italiana Contro l’Epilessia (http://www.aice-epilessia.it/) e FIE - Federazione Italiana Epilessie (http://www.fiepilessie.it/) sono i principali riferimenti per i pazienti e le loro famiglie, alle quali offrono informazioni e sostegno per affrontare una patologia che comporta un carico psicologico molto significativo e un notevole impatto sulla qualità della vita.

 

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