Cenobamato approvato dalla Comunità europea, L'indicazione è quella di trattamento aggiuntivo delle crisi a esordio focale resistenti ai farmaci negli adulti con epilessia

 L'indicazione è quella di trattamento aggiuntivo delle crisi a esordio focale resistenti ai farmaci nei pazienti adulti

Roma, 30 marzo 2021 – Angelini Pharma, azienda farmaceutica internazionale di proprietà di Angelini Holding - che ha recentemente acquisito la società biofarmaceutica Arvelle Therapeutics – ha annunciato oggi che la Commissione Europea (CE) ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di cenobamato per il trattamento aggiuntivo delle crisi a esordio focale con o senza generalizzazione secondaria in pazienti adulti con epilessia che non sono stati adeguatamente controllati, nonostante un’anamnesi di trattamento con almeno due farmaci antiepilettici.

L’Autorizzazione all’Immissione in Commercio è valida in tutti gli Stati membri dell’Unione europea, più Islanda, Norvegia e Liechtenstein.

In Europa cenobamato sarà un’importante nuova opzione di trattamento per gli adulti che non possono ancora controllare le loro crisi a esordio focale con le terapie disponibili. L’epilessia resistente al trattamento ha un effetto devastante sui pazienti e sulle loro famiglie; siamo quindi orgogliosi di poter contribuire ad affrontare questa urgente sfida sanitaria”, ha affermato Pierluigi Antonelli, CEO di Angelini PharmaAngelini Pharma è impaziente di rendere disponibile cenobamato ai pazienti di tutta Europa, e di continuare a soddisfare le esigenze delle persone con disturbi del sistema nervoso centrale attraverso il suo portfolio e la sua pipeline di prodotti innovativi”.

Questa approvazione segna una svolta fondamentale nel trattamento delle crisi a esordio focale negli adulti con epilessia. È molto importante che i pazienti dispongano di una nuova opzione di trattamento, perché la maggior parte di loro continua a soffrire di crisi che possono avere effetti importanti sulla loro vita” ha dichiarato Agnese Cattaneo, Chief Medical Officer presso Angelini PharmaSi stima che in Europa vi siano sei milioni di persone con epilessia1, e il 40% circa dei pazienti adulti con epilessia focale ha un controllo inadeguato delle crisi dopo il trattamento con due farmaci antiepilettici (ASM, anti-seizure medication)2. L’approvazione CE di cenobamato fornisce a tutti loro la speranza di una vita migliore.

“I farmaci anticonvulsivanti introdotti negli ultimi tre decenni hanno migliorato la nostra capacità di adattare la scelta del trattamento alle esigenze individuali, ma hanno avuto uno scarso impatto sugli esiti delle crisi nelle persone con epilessia refrattaria”, ha commentato Emilio Perucca, Professore di Farmacologia Clinica presso l’Università di Pavia e Immediate Past President presso l’International League against Epilepsy. “Cenobamato differisce da questi farmaci perché il suo utilizzo si traduce per questi pazienti in tassi di libertà da crisi senza precedenti. Questo è importante perché solo la libertà dalle crisi può consentire il ritorno a una vita normale e pienamente produttiva.

L’approvazione della CE si basa su tre studi chiave, che coinvolgono oltre 1900 pazienti. Lo studio registrativo (Studio 017), pubblicato su The Lancet Neurology3, è uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, il quale ha dimostrato che – ai dosaggi di 100 mg, 200 mg e 400 mg/die – cenobamato ha migliorato in modo significativo il controllo delle crisi rispetto al placebo nei pazienti adulti con crisi a esordio focale che assumevano da 1 a 3 ASM.

Durante la fase di mantenimento di 12 settimane, cenobamato ha dimostrato rispetto al placebo tassi di risposta (percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione ≥50% delle crisi) significativamente più elevati a tutti i dosaggi. Le percentuali di risposta sono state pari al 40% (p = 0,036), al 56% (p <0,001) e al 64% (p <0,001) rispettivamente per i bracci 100 mg, 200 mg e 400 mg, rispetto al 25% per il braccio placebo. Inoltre, il 4% (non significativo), l’11% (p = 0,002) e il 21% (p <0,001), dei pazienti rispettivamente trattati con cenobamato 100 mg, 200 mg e 400 mg hanno segnalato zero crisi a esordio focale (100% di libertà dalle crisi), rispetto a solo l’1% dei pazienti trattati con placebo durante la fase di mantenimento.3

L’impatto globale dell’epilessia è elevato.4,5 Una diagnosi di epilessia conferisce all’individuo una disabilità significativa, che include problemi fisici, psicologici e sociali, i quali esercitano un impatto negativo su autostima, ambiente familiare, relazioni, tempo libero e vita lavorativa.4,6

Inoltre, le persone con epilessia le cui crisi sono scarsamente controllate hanno tassi di morbilità e mortalità più elevati, e spesso soffrono di malattie concomitanti, di stigma sociale e di una ridotta qualità della vita.7,8

Scoperto da SK Biopharmaceuticals e SK Life Science, nel 2019 cenobamato è stato approvato dalla US Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento delle crisi epilettiche a esordio parziale (focale) negli adulti, ed è disponibile in commercio negli Stati Uniti con il marchio XCOPRI (cenobamato compresse).

L’approvazione da parte della Commissione Europea rappresenta un’altra pietra miliare nel nostro percorso volto a migliorare l’accesso a cenobamato e a supportare i pazienti tramite una nuova, importantissima opzione di trattamento”, ha affermato Jeong Woo Cho, PhD, Presidente e CEO di SK Biopharmaceuticals e SK Life Science. “In qualità di azienda farmaceutica globale pienamente integrata, siamo impegnati a scoprire, sviluppare e fornire nuove opzioni di trattamento per l’epilessia e altri disturbi del sistema nervoso centrale alle persone di tutto il mondo”.

Riferimenti

  1. Epilepsy Alliance Europe. Background information. https://www.epilepsyallianceeurope.org/about/background/Ultimo accesso 03.12.2020.
  2. Chen Z et al. JAMA Neurol. 2018 Mar 1;75(3):279-286.
  3. Krauss GL et al. Safety and efficacy of adjunctive cenobamate (YKP3089) in patients with uncontrolled focal seizures: a multicenter, double-blind, randomized, placebo-controlled, dose-response trial. Lancet Neurol. 2020 Apr;19(4):288-289.
  4. Epilepsy: a public health imperative. Geneva: World Health Organization; 2019. Licence: CC BY-NC-SA 3.0 IGO.
  5. ILAE/IBE/WHO. Global Campaign Against Epilepsy: Out of the Shadows.
  6. Kaiser S, et al. Long-term follow-up of topiramate and lamotrigine: a perspective on quality of life. Seizure. 2002;11:356–360.
  1. Engel J. Bringing epilepsy out of the shadows. Neurol. 2003;60(9):1412.
  2. Engel J. Approaches to refractory epilepsy. Ann Indian Acad Neurol. 2014;17(Suppl 1):S12–7.
  3. Cenobamate prescribing information. FDA. Last accessed 20 July, 2020. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/212839s000lbl.pdf
  1. Guignet M, Campbell A, White HS, Epilepsia. 2020 Oct 16. doi: 10.1111/epi.16718. Online pre-pubblicazione
  2. Nakamura M, et al. Eur J Pharmacol 2019;855:175-182.
  3. Sharma R, et al. Eur J Pharmacol 2020;879:173117.
  4. Anderson LL et al., Epilepsia 2014; 55(8):1274-1283.
  5. Piredda SG et al, J Pharmacol Exp Ther. 1985;232(3):741-745.
  6. Stafstrom CE, Epilepsy Curr 2007; 7(1):15-22.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale in versione integrale.

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