Agenzia Europea per i Medicinali

Il farmaco è eventualmente destinato al trattamento dei pazienti adulti con crisi focali non controllate

Il CHMP (Comitato per i Medicinali per Uso Umano) dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) ha raccomandato l’approvazione del farmaco cenobamato come trattamento aggiuntivo delle crisi epilettiche ad esordio focale, con o senza generalizzazione secondaria, in pazienti adulti con epilessia non adeguatamente controllata nonostante una storia di trattamento con almeno due farmaci antiepilettici. Il farmaco è stato sviluppato da Arvelle Therapeutics, società recentemente acquisita dall’italiana Angelini Pharma, che prevede di lanciare il cenobamato dopo l’eventuale approvazione definitiva da parte della Commissione Europea, prevista per i prossimi mesi.

L’epilessia interessa in Europa circa 6 milioni di persone [Fonte: E.A.E.], ma per almeno il 40% degli adulti il controllo farmacologico delle crisi non è ritenuto adeguato dopo il trattamento con almeno due farmaci antiepilettici. In questa stima rientrano anche persone affette da alcune patologie o sindromi rare la cui sintomatologia comprende crisi epilettiche, in diversi casi non ancora controllabili farmacologicamente. L’epilessia, sia essa intesa come patologia cronica o in quanto sintomo principale di alcune patologie rare, può essere considerata una condizione fortemente invalidante per le persone che ne sono affette e per le loro famiglie. È di fatto considerata una patologia ad altissimo impatto sociale, che condiziona inevitabilmente famiglia, relazioni, lavoro, tempo libero e, più in generale, la progettualità di vita. In Italia, in particolare, i pazienti con epilessia non controllata farmacologicamente faticano ad ottenere il giusto riconoscimento dal punto di vista delle prestazioni socio-assistenziali

Il cenobamato potrebbe dunque rappresentare per alcuni di questi pazienti un’importante opzione terapeutica. Si tratta di un farmaco a somministrazione orale, con un meccanismo d’azione doppio: da un lato agisce modulando positivamente il canale ionico dell’acido gamma-amminobutirrico (GABA), dall’altro è in grado di inibire le correnti di sodio voltaggio-dipendenti. I principali risultati clinici hanno documentato l’efficacia di cenobamato, mostrando una riduzione significativa della frequenza delle crisi epilettiche (mediana del numero di episodi), con un maggior numero di pazienti che hanno ottenuto una riduzione del 50% o più della frequenza delle crisi rispetto al braccio placebo.

Il cenobamato è già approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense come farmaco antiepilettico per il trattamento delle convulsioni a esordio focale nell’adulto ed è disponibile in compresse con il marchio Xcopri®.

"Il parere positivo del CHMP sul cenobamato rappresenta un'importante pietra miliare per Angelini Pharma e per i pazienti. Il cenobamato ha mostrato un'efficacia significativa, con più pazienti che hanno ottenuto una riduzione del 50% o più della frequenza delle crisi e tassi senza precedenti di libertà dalle crisi fino al 21% rispetto al placebo. Siamo colpiti ed entusiasti di ciò che le persone di Arvelle Therapeutics hanno raggiunto e costruito, poiché condividiamo la stessa visione", ha dichiarato Pierluigi Antonelli, CEO Angelini Pharma. "L'acquisizione di Arvelle Therapeutics ci trasformerà in un player europeo di primo piano, ben posizionato per affrontare le esigenze dei pazienti con diversi disturbi del sistema nervoso centrale attraverso un portafoglio innovativo, capacità mediche e una vasta presenza commerciale".

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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