EB, appello per Holostem

L'appello dall'Associazione Le Ali di Camilla per evitare che i pazienti restino senza terapie e la petizione per raccogliere firme a sostegno della causa

Un’altra brutta giornata per le terapie avanzate e le malattie rarese entro pochi giorni non avverrà la cessione completa a Enea Tech Biomedical della biotech Holostem Terapie Avanzate, ospitata dal Centro di Medicina Rigenerativa dell’Università di Modena e Reggio Emilia, l’azienda andrà incontro a liquidazione definitiva con conseguente sospensione delle attività di ricerca e produzione. Il problema della sostenibilità delle terapie avanzate si ripropone e, come già accaduto in passato, le conseguenze si riversano su chi queste terapie le aspetta. Al momento l’unica opzione possibile è l’autorizzazione al conferimento in Enea Tech Biomedical da parte del Ministero delle Imprese e del Made in Italy, il cui ministro in carica è l’On. Adolfo Urso. L’appello dell’associazione Le Ali di Camilla affinché si intervenga al più presto.

Le attività di Holostem Terapie Avanzate ruotano da sempre attorno alle malattie rare, in particolare quelle che colpiscono gli epiteli. Uno dei filoni di ricerca più importanti per la biotech è, infatti, quello che riguarda l’epidermolisi bollosa, nota anche come “malattia dei bambini farfalla”. Patologia genetica rara attualmente senza cura e con una gestione molto complessa dei sintomi, l’EB colpisce la pelle e altri epiteli (ad esempio le mucose interne e l’occhio), che in seguito al minimo urto sviluppano bolle, che evolvono in ferite difficili da far guarire. Da anni la sperimentazione sull’epidermolisi bollosa viene portata avanti dai ricercatori modenesi e il trattamento sperimentale è stato inizialmente confermato su un paziente austriaco, per poi guadagnarsi la copertina di Nature nel 2017 con la storia bambino siriano Hassan, al quale è stato possibile sostituire l’80% della pelle del corpo con una pelle geneticamente corretta nei laboratori di Modena. Da allora l’obiettivo è stato quello di sviluppare la terapia, superare tutte le fasi dei trial clinici e, in futuro, portarla ai pazienti. Questo passaggio è invece già stato fatto per Holoclar, disponibile sul mercato dal 2015. Classificato come terapia di ingegneria tessutale, il trattamento permette di recuperare la vista nei casi in cui ci sia stata una lesione della cornea causata da agenti chimici o fisici con conseguente deficit di cellule staminali limbari. Una terapia avanzata made in Italy, e tra le prime ad essere state approvate a livello europeo, che rischia di essere persa. 

Leggi l'approfondimento su Osservatorio Terapie Avanzate.

Riportiamo di seguito l’appello de Le Ali di Camilla - associazione che fa parte dell'Alleanza Malattie Rare - che dalla sua fondazione sostiene pazienti, famiglie, ricercatori, medici e istituzioni nel delicato percorso di gestione delle malattie rare che colpiscono la pelle, in particolare l’epidermolisi bollosa.

Esprimiamo tutta la nostra preoccupazione e il nostro sconforto nell’apprendere che le terapie avanzate sviluppate da Holostem Terapie Avanzate S.r.l. potrebbero a giorni lasciare senza possibilità di cura i tanti malati rari che rappresentiamo e che da quasi un anno aspettano fiduciosi l’esito positivo del rilancio della biotech ospitata dal Centro di Medicina Rigenerativa dell’Università di Modena e Reggio Emilia.

Apprendiamo infatti, dalla stampa e da fonti sindacali, che se entro la fine di novembre non sarà completata la cessione del 100% delle quote di Holostem ad Enea Tech Biomedical, la fondazione di diritto privato vigilata dal Ministero per le imprese e il Made in Italy, il liquidatore nominato un anno fa sarà costretto a procedere alla liquidazione definitiva e alla sospensione delle attività produttive.

Apprendiamo anche che l’unico step che manca sarebbe l’autorizzazione al conferimento in Enea del Ministero competente. Ci rivolgiamo quindi al Ministro Urso, al governo, ai politici e a tutti coloro che potrebbero aiutarci a sbloccare questa situazione inaccettabile perché facciano tutto quanto in loro potere per aiutarci. Non possiamo credere che questo Paese, che ha saputo dimostrarsi così sensibile nei confronti di singoli pazienti, anche all’estero, per cercare di fornire tutto l’aiuto possibile per non abbandonarli, non riesca a trovare una soluzione anche per le nostre famiglie!

Ricordiamo infatti che i pazienti con ustioni della superficie oculare perderebbero una cura sicura ed efficace, distribuita in Italia e in Europa, per recuperare la vista. Stiamo parlando di Holoclar, la prima terapia al mondo con le cellule staminali come principio attivo, approvata dall’EMA nel 2015, vanto mondiale del made in Italy biotecnologico.

E anche i Bambini Farfalla, affetti da una malattia genetica rara gravissima, l’Epidermolisi Bollosa, sarebbero abbandonati proprio ad un passo da una sperimentazione clinica europea che porterebbe loro la terapia genica che ha richiesto più di trent’anni di ricerca e che nel 2017 ha salvato la vita al piccolo Hassan, guadagnandosi la copertina di Nature e l’attenzione della stampa di tutto il mondo.

Da sempre la nostra associazione è al fianco dei ricercatori, dei biotecnologi, dei tecnici e di tutto il personale di Holostem, che ha dedicato la sua vita, professionale e spesso anche personale, a trovare le terapie che ora perderebbero insieme ai loro posti di lavoro, sprecando un know-how che ha contribuito a fare dell’Italia uno dei paesi più all’avanguardia al mondo nel campo delle cellule staminali e della medicina rigenerativa.

Da quando Holostem ha annunciato la liquidazione abbiamo avviato la campagna #salviamolaMedicinaRigenerativadiModena e abbiamo raccolto migliaia di fotografie di pazienti e cittadini con il cartello “Non abbandonate i bambini farfalla”.

Ora vi chiediamo ancora più forte: “Non abbandonate i malati rari! Aiutateci a salvare Holostem!”. 

Clicca qui per firmare la petizione e sostenere l'appello dell'associazione per salvare le terapie di Holostem.

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Partner Scientifici

Media Partner



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni