Il codice di esenzione dell'emoglobinuria parossistica notturna è RD0020.

Un farmaco sviluppato da Penn Medicine, chiamato AMY-101, ha ottenuto lo status di orfano dalla Food and Drug Administration per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna, una rara malattia potenzialmente mortale che provoca anemia a causa della distruzione dei globuli rossi e trombosi. Questa designazione arriva a distanza di due mesi dall’approvazione, per lo stesso status, da parte dell’Agenzia europea per i medicinali. Questo permetterà ad Amyndas, l’azienda che attualmente sta sviluppando il composto, di procedere con lo sviluppo clinico accelerato e con i primi test sull’uomo nel 2015.

Consigliata la terapia con eculizumab. Particolare attenzione alle pazienti che affrontano una gravidanza

MILANO - La Rete Regionale lombarda per le malattie rare ha realizzato le raccomandazioni relative al Piano Diagnostico, Terapeutico e Assistenziale (PDTA) per l’emoglobinuria parossistica notturna (EPN), rara malattia caratterizzata da anemia emolitica corpuscolare, insufficienza del midollo osseo e frequenti episodi trombotici.

Secondo un recente studio  in questi casi è preferibile usare il farmaco eculizumab

Parigi - L’Emoglobinuria parossistica notturna è una patologia ultra rara a carico delle cellule ematopoietiche, caratterizzata da anemia emolitica, insufficienza del midollo osseo e fenomeni di tromboembolismo venoso, i quali rappresentano la complicazione più grave. La malattia è causata da una mutazione somatica nel gene PIG-A, sul cromosoma X.

Usa - Alexion Pharmaceuticals, Inc.  ha annunciato  la presentazione dei nuovi dati che dimostrano i benefici a lungo termine di Soliris ® (eculizumab) in pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una malattia del sangue rara e gravemente debilitante.
I nuovi dati sono stati presentati alla 54esima riunione annuale della American Society of Hematology di Atlanta e hanno confermato la sicurezza a lungo termine e l’efficacia della terapia con Soliris ®, dimostrandone l’impatto positivo sulla qualità della vita dei pazienti.

L’Emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è una malattia clonale acquisita delle cellule ematopoietiche, caratterizzata da anemia emolitica corpuscolare, insufficienza del midollo osseo e frequenti episodi trombotici. Un recente articolo apparso su Blood ha riportato uno studio italiano, coordinato dal Dott. Antonio Risitano, che ha studiato una nuova strategia terapeutica per la malattia.

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