Un farmaco sviluppato da Penn Medicine, chiamato AMY-101, ha ottenuto lo status di orfano dalla Food and Drug Administration per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna, una rara malattia potenzialmente mortale che provoca anemia a causa della distruzione dei globuli rossi e trombosi. Questa designazione arriva a distanza di due mesi dall’approvazione, per lo stesso status, da parte dell’Agenzia europea per i medicinali. Questo permetterà ad Amyndas, l’azienda che attualmente sta sviluppando il composto, di procedere con lo sviluppo clinico accelerato e con i primi test sull’uomo nel 2015.

AMY-101 è un nuovo modo di combattere l’emoglobinuria parossistica notturna, che è attualmente curabile solo con il farmaco più costoso disponibile per la vendita negli Stati Uniti. La nuova strategia potrebbe rivelarsi meno costosa e più efficace per la maggior parte dei pazienti affetti da questa rara malattia del sangue.

Per ulteriori informazioni consulta il comunicato stampa aziendale.

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