Si tratta del primo farmaco sottocutaneo a somministrazione mensile autorizzato per il trattamento della patologia
Monza - La Commissione Europea ha approvato l’uso di crovalimab (nome commerciale PiaSky), un nuovo anticorpo monoclonale riciclante che inibisce la proteina C5 del sistema del complemento, in adulti e adolescenti (a partire dai 12 anni di età e di peso pari o superiore a 40 kg) affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), a prescindere che siano o non siano stati precedentemente trattati con inibitori della proteina C5.
La EPN è una malattia ematologica rara e potenzialmente fatale a causa della quale i globuli rossi vengono distrutti dal sistema del complemento, parte del sistema immunitario innato, con la conseguente comparsa di sintomi quali anemia, affaticamento e coaguli di sangue e con la potenziale insorgenza di malattie renali.
Crovalimab è il primo trattamento sottocutaneo con somministrazione mensile disponibile per la EPN nell’Unione Europea, con la possibilità di auto-somministrazione (previa adeguata formazione). Esso fornisce un’opzione alternativa agli attuali inibitori della proteina C5 – che richiedono periodiche infusioni endovenose – la quale potrebbe contribuire a ridurre il carico di trattamento e i disagi quotidiani delle persone affette da EPN e dei loro caregiver.
Gli inibitori di C5 – farmaci che bloccano parte della cascata del sistema del complemento – hanno dimostrato di essere efficaci nel trattamento della EPN. Crovalimab è stato sviluppato per rispondere alle esigenze delle persone affette da EPN e ad alcune delle sfide che accompagnano le attuali opzioni terapeutiche. Crovalimab promuove l’inibizione del complemento attraverso la sua innovativa tecnologia di riciclaggio, che permette la somministrazione sottocutanea mensile consentendo al medicinale di legarsi e di inibire più volte la proteina C5 e di agire più a lungo nell’organismo, nonostante il piccolo volume del medicinale.
L’approvazione del farmaco si basa sui risultati dello studio di Fase III COMMODORE 2, condotto su persone affette da EPN che non erano state precedentemente trattate con inibitori di C5. Lo studio ha dimostrato che crovalimab, somministrato sotto forma di iniezione sottocute ogni quattro settimane, ha ottenuto il controllo della malattia ed è stato ben tollerato. Il farmaco si è dimostrato non inferiore – e con sicurezza paragonabile – a eculizumab (un inibitore di C5 attuale standard di cura per la EPN) somministrato per via endovenosa ogni due settimane. Il tasso di eventi avversi nelle persone trattate con crovalimab è stato simile a quello riscontrato nei pazienti che hanno ricevuto eculizumab. La domanda di approvazione di crovalimab includeva dati di supporto provenienti da due ulteriori studi di Fase III: il trial COMMODORE 1, condotto su persone con EPN che avevano effettuato il passaggio a crovalimab dagli inibitori di C5 attualmente approvati, e il trial COMMODORE 3, condotto in Cina su persone che non avevano mai ricevuto alcun trattamento con inibitori di C5.
“L’approvazione di crovalimab introduce una nuova opzione nel panorama di trattamento della EPN, combinando il controllo della malattia ottenibile attraverso l’inibizione della proteina C5 con una tecnologia di riciclaggio all’avanguardia, che consente la somministrazione sottocutanea mensile”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical Officer di Roche. “Siamo lieti di offrire questo nuovo trattamento alle persone affette da EPN in Europa, nella speranza che possa ridurre l’onere terapeutico affrontato da molti di coloro che vivono con questa patologia”.
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