Una ricerca condotta attraverso l’indicatore QUALY mostra che la prima è clinicamente superiore. Lo stesso studio mostra, però, anche che c i sono notevoli differenze tra gli studi sia per quel che riguarda i costi delle opzioni terapeutiche che influenzano la valutazione di costo - beneficio

Con Health Technology Assessment (HTA) si intende un processo che si articola su vari livelli, da quello clinico a quello sociale ed economico, allo scopo di fornire una valutazione complessiva su una nuova tecnologia sanitaria. Un HTA tocca i diversi aspetti legati all’assistenza sanitaria e li integra in una visione unica, al fine di supportare la sfera politica nell’assumere decisioni a breve, medio e lungo termine sull’impiego di nuove tecnologie collegate alla salute del cittadino.

La chiave di valutazione più comunemente utilizzata dai diversi enti nazionali che sviluppano piani di HTA è il rapporto costo-beneficio, attraverso cui si cerca di mettere in rapporto l’efficacia delle opzioni terapeutiche proposte con il loro costo e, soprattutto, con l’impatto che esse avrebbero sul sistema sanitario dei diversi paesi. Il processo analitico che si fonda sul rapporto costo-beneficio esamina non solo il valore della nuova tecnologia (o del nuovo farmaco) in sé ma anche i vantaggi che da essa derivano per la popolazione alla quale è indirizzata. In questi termini i risultati possono essere tradotti sia in un allungamento dei tempi di sopravvivenza che della qualità di vita offerta. L’indice QUALY (QUality-Adjusted Life Years) è uno dei parametri a cui si ricorre con più frequenza e combina sia la quantità che la qualità di vita resa dal valore che la popolazione generale attribuisce a differenti stati di salute (da 0 che rappresenta la morte a 1 che rappresenta un ottimo stato di salute). Si tratta di un parametro di valutazione importante, perché da voce ai pazienti e a coloro che se ne prendono cura, dal momento che il loro punto di vita permette una più accurata riflessione su ciò che meglio identifica il loro interesse. Tuttavia, le modalità di calcolo del QUALY rimangono oggetto di dibattito, poiché in alcuni casi esso viene misurato direttamente e, in altri, in forma indiretta attraverso la somministrazione di questionari generici (a d esempio il EQ-5D).

L’emofilia è una delle patologie rare che meglio si presta ad un’analisi del tipo costo-beneficio attraverso i sistemi di valutazione dell’HTA. L’emofilia A è causata dalla carenza (o mancanza totale) del fattore di coagulazione VIII e il suo trattamento si basa sulla somministrazione del fattore mancante che può avvenire “on demand” o in forma profilattica per prevenire il sanguinamento. L’emofilia è fatale se non trattata adeguatamente, in particolar modo negli adolescenti e nei pazienti giovani. Le domande sorte in sede di HTA riguardanti il trattamento di questa malattia sono riconducibili sostanzialmente al cercare di capire se sia meglio la somministrazione del fattore di coagulazione al bisogno, in caso di traumi, o se sia meglio fare profilassi per tutti i pazienti. Non c’è dubbio che nei giovani la profilassi sia essenziale, soprattutto per prevenire disabilità articolari in età adulta, ma ci si interroga sul costo che essa ha in rapporto al beneficio nei pazienti adulti. Infine, l’interrogativo si estende anche ai nuovi farmaci che devono essere rapportati a quelli esistenti per capire quali vantaggi apportino ai pazienti in termini di qualità di vita e ai sistemi sanitari in termini di costo.

Nel tentativo di fare il punto della situazione, un gruppo di lavoro internazionale (del quale hanno fatto parte anche ricercatori italiani delle Università di Milano, Bari e Genova) ha pubblicato sulla rivista Pediatric Blood Cancer un confronto dei risultati ottenuti da alcuni dei maggiori studi sul tema. Prendendo in considerazione 6 studi internazionali di costo-beneficio che attraverso il sistema QUALY avessero comparato la somministrazione del fattore VIII a pazienti con emofilia A sia in regime di profilassi che “on demand”, i ricercatori hanno potuto osservare che il regime profilattico si è dimostrato clinicamente superiore ma anche dispendioso. Ci sono notevoli differenze tra gli studi sia per quel che riguarda i costi delle opzioni terapeutiche, sia per quel che riguarda i presupposti di partenza per entrambe le scelte. Il calcolo del valore dell’utilità subisce forti alterazioni da uno studio all’altro ma, con questa revisione, i ricercatori hanno evidenziato per la prima volta la diversità dei metodi di calcolo e le differenze che sussistono da un lavoro all’altro e che, per esteso, sono applicabili a paesi diversi. La prassi in questo tipo di analisi deve essere quella di combinare le esigenze dei professionisti della salute, dei pazienti e delle organizzazioni che di essi si occupano, in un approccio sinergico e multidisciplinare che ottimizzi le informazioni raccolte attraverso il sistema QUALY e le applichi nel modo migliore ai sistemi sanitari, al fine di garantire i migliori trattamenti per i pazienti.

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