USA - Baxalta ha reso noti i progressi dello studio clinico open-label di Fase I/II condotto per valutare la sicurezza e il dosaggio ottimale di BAX 335, una terapia genica sperimentale indicata per il trattamento dell'emofilia B. Gli attuali sviluppi dello studio sono stati presentati in occasione del congresso dell'International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), tenutosi a Toronto (Canada) dal 20 al 25 giugno di quest'anno.

L'emofilia B rappresenta il secondo tipo più comune di emofilia ed è provocata dal deficit di fattore IX della coagulazione (FIX), una proteina che è naturalmente presente nel sangue e che serve a regolare il sanguinamento. L'emofilia B è una malattia cronica debilitante associata a complicanze come episodi emorragici e artropatie emofiliche.

BAX 335 rappresenta una terapia genica che, iniettata nel corpo di un paziente con emofilia B, stimola, per un periodo di tempo prolungato, la produzione epatica di una variante altamente attiva di FIX, denominata FIX-Padua.

Lo studio clinico in questione è stato sviluppato per valutare la sicurezza di dosi ascendenti di BAX 335 e per determinare il dosaggio ottimale del farmaco in un massimo di 16 soggetti adulti affetti da emofilia B.

In base a quanto reso noto da Baxalta, 7 pazienti con emofilia B sono stati finora arruolati nello studio e suddivisi in 3 distinte coorti, ognuna delle quali sottoposta ad un diverso dosaggio di BAX 335.
Nel gruppo di dosaggio minore è stata osservata una certa espressione di FIX.
Nella coorte di dosaggio intermedio, due pazienti non hanno avuto sanguinamenti senza il bisogno di regolari infusioni di FIX e uno di loro ha mostrato un livello di espressione di FIX del 20-25% per un periodo di 12 mesi.
Infine, nel gruppo di dosaggio più elevato i livelli di espressione di FIX hanno raggiunto un picco superiore al 50%, anche se i pazienti hanno sperimentato una risposta immunitaria che ha portato ad una certa diminuzione della produzione di FIX.
Nessuno dei 7 pazienti complessivi ha finora sviluppato inibitori del fattore IX.

Baxalta ha annunciato che lo studio continuerà a procedere come da programma e che si prevede l'arruolamento di pazienti aggiuntivi. "La terapia genica”, ha dichiarato John Orloff, Vice Presidente di Baxalta, “ha il potenziale per ottenere una soluzione terapeutica a lungo termine per le persone con emofilia e continuerà ad essere un obiettivo chiave per la nostra società".

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