Risultati positivi per lo studio clinico di Fase III Kids B-LONG, che ha valutato sicurezza, efficacia e farmacocinetica di rFIXFc (proteina di fusione, costituita dal fattore IX ricombinante legato al dominio Fc) in bambini al di sotto dei 12 anni con emofilia B grave. Il farmaco è generalmente ben tollerato e non sono stati rilevati inibitori (anticorpi neutralizzanti che possono interferire con l’attività della terapia in corso) durante lo studio.
In questo studio, la profilassi con somministrazione settimanale di rFIXFc, l’unica terapia ad azione prolungata approvata per il trattamento dell’emofilia B, ha consentito di raggiungere bassi tassi di sanguinamento.
I buoni risultati dello studio supportano le richieste per l’indicazione pediatrica in diverse aree geografiche e rappresentano un passo importante verso il raggiungimento dell’autorizzazione all’immissione in commercio di rFIXFc in Europa.
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