Bayer HealthCare (Bayer) e Dimension Therapeutics, una società concentrata sullo sviluppo di nuovi trattamenti di terapia genica con virus adeno-associati (AAV), hanno iniziato una collaborazione per lo sviluppo e la commercializzazione di una nuova terapia genica per il trattamento dell’emofilia A

“Bayer è uno dei leader mondiali nel trattamento dell’emofilia A e il nostro impegno più grande è promuovere opzioni terapeutiche innovative per i pazienti affetti da emofilia A,” ha detto il Prof. Dott. Andreas Busch, Membro del Comitato Esecutivo di Bayer HealthCare Executive e Direttore della sezione Global Drug Discovery. “Siamo entusiasti di collaborare con Dimension Therapeutics per sfruttare congiuntamente la forza della terapia genica e incentivare lo sviluppo di nuove opzioni di lungo termine nel trattamento di questa malattia.”

“Le terapie di sostituzione per l’emofilia A attualmente disponibili sono spesso somministrate per via endovenosa più volte la settimana e può essere necessario che il trattamento prosegua a vita, sulla base della gravità della malattia che colpisce il paziente,” ha detto il Dott. Thomas R. Beck, medico, Amministratore delegato di Dimension Therapeutics. “La terapia genica offre la possibilità di trasformare il trattamento dell’emofilia A inserendo una versione corretta del gene difettoso responsabile della malattia. Siamo orgogliosi di collaborare con Bayer, un’azienda leader nel trattamento dell’emofilia A, per sviluppare una terapia che abbia il potenziale per cambiare significativamente il panorama terapeutico.”

Ai sensi dei termini dell’accordo, Dimension Therapeutics riceverà un anticipo di 20 milioni di dollari e potrà ricevere altri pagamenti fino a 232 milioni di dollari al raggiungimento degli obiettivi di sviluppo e di commercializzazione. Dimension Therapeutics sarà responsabile di tutte le attività inerenti lo sviluppo preclinico e la sperimentazione clinica di fase I/IIa, con il finanziamento di Bayer. Sulla base dei risultati della sperimentazione clinica di fase I/IIa, Bayer condurrà la sperimentazione di conferma di fase III, presenterà la documentazione alle autorità regolatorie e godrà dei diritti mondiali per la commercializzazione del possibile futuro prodotto per il trattamento dell’emofilia A. Dimension Therapeutics riceverà royalty scaglionate sulla base delle vendite dei prodotti.

La tecnologia con vettore AAV di Dimension Therapeutics consente la somministrazione sistemica per via endovenosa del genere del fattore della coagulazione in vivo. Negli studi preclinici, questa tecnologia ha dimostrato di avere come target il fegato, determinando un’espressione di lunga durata della proteina del FVIII a livelli terapeutici. I vettori di Dimension Therapeutics si basano sulla tecnologia NAV®, un brevetto di REGENX Biosciences.

Informazioni sull’emofilia A

L’emofilia A, nota anche come deficit del fattore VIII o emofilia classica, è prevalentemente un disturbo ereditario provocante emorragie, in cui una delle proteine necessarie per formare i coaguli di sangue nel corpo è assente o è presente in quantità esigua. L’emofilia A, il tipo più comune di emofilia, è provocata dal deficit o dalla difettosità di una proteina della coagulazione ematica, nota come fattore VIII. L’emofilia A è caratterizzata da sanguinamento prolungato o spontaneo, soprattutto in muscoli, articolazioni o organi interni.


Informazioni sulla sezione Ematologia di Bayer

L’impegno di Bayer sta nell’uso della scienza per una vita migliore, promuovendo un portafoglio di trattamenti innovativi. Bayer Hematology offre un trattamento approvato per l’emofilia A e composti in fase di sviluppo per emofilia A, anemia falciforme e altri disturbi del sangue e della coagulazione. Nel loro complesso, questi composti rispecchiano l’impegno dell’azienda per la ricerca e lo sviluppo in questi stati patologici.


Informazioni su Dimension Therapeutics

Dimension Therapeutics è un’azienda nel settore della terapia genica incentrata sullo sviluppo di nuove terapie per il trattamento delle malattie rare. Fondata nel 2013, il suo team aziendale è composto da veterani del settore delle biotecnologie e leader di pensiero rinomati nel campo della terapia genica e delle malattie rare. L’azienda è concentrata sullo sviluppo delle sue capacità terapeutiche con i virus adeno-associati (AAV) e sull’avanzamento di molteplici programmi di terapia genica per malattie rare, e sta portando avanti un programma interamente controllato sull’emofilia B verso la fase di sviluppo clinico. La partnership di Dimension Therapeutics con REGENX Biosciences e la University of Pennsylvania offre all’azienda una proprietà intellettuale esclusiva sulle terapie geniche e un accesso preferenziale a molti fra i migliori vettori AAV basati sulla tecnologia NAV® di REGENX.

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