Bayer HealthCare ha annunciato di aver firmato una collaborazione con Dimension Therapeutics, società incentrata sullo sviluppo di nuovi trattamenti di terapia genica con virus adeno-associati (AAV) per le malattie rare, allo scopo di sviluppare e commercializzare una nuova terapia genica per il trattamento dell'emofilia A. Secondo i termini dell'accordo, Bayer effettuerà un pagamento anticipato di $ 20 milioni a favore della Dimension Therapeutics.

Dimension Therapeutics avrà la responsabilità di portare avanti tutte le attività di sviluppo pre-clinico, nonché la sperimentazione clinica di fase I/II per il trattamento sperimentale. Bayer fornirà finanziamenti per gli studi clinici e in funzione dei risultati dello studio di fase I/IIA, condurrà un trial di conferma di fase III.

"Siamo entusiasti di collaborare con Dimension Therapeutics per sfruttare congiuntamente il potere della terapia genica e per guidare lo sviluppo di nuove opzioni a lungo termine nel trattamento di questa malattia", ha detto il Professor Dr. Andreas Busch, Membro del Comitato Esecutivo di Bayer HealthCare e capo del Global Drug Discovery.

Il Professore ha aggiunto che la società continuerà a studiare e sviluppare nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con emofilia A, per i quali ha già sviluppato alcuni farmaci attualmente in fase di sperimentazione e farmaci che sono già stati approvati.

Da questo accordo Bayer guadagna i diritti globali sulla potenziale futura commercializzazione del farmaco per il trattamento dell'emofilia A.

Thomas R. Beck, CEO di Dimension Therapeutics, ha detto: "Attualmente le terapie di sostituzione disponibili per il trattamento dell'emofilia A sono spesso somministrate per via endovenosa più volte a settimana e possono esserea ssolutamente indispensabili per la sopravvivenza, a seconda della gravità della malattia. La terapia genica offre la possibilità di trasformare il trattamento dell'emofilia, inserendo una versione corretta del gene difettoso responsabile della malattia stessa nel paziente".

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