Sono stati recentemente pubblicati sulla rivista specializzata Haemophilia i risultati di uno studio di coorte osservazionale che ha analizzato e studiato (nella sua progettazione e nel suo sviluppo) il registro PedNet; registro nato nel 2004 e dedicato ai pazienti affetti da emofilia.
Il registro PedNet è stato istituito dall’European PEDiatric NETwork e, coinvolgendo ben 30 centri (in 16 Paesi) esperti nel trattamento dell’emofilia, gioca un ruolo importantissimo nella presa in carico di questa patologia, anche per quanto concerne l’aspetto terapeutico, che risulta di difficile gestione a causa dei costi.

L’emofilia, infatti, è una tra le malattie rare con prognosi più favorevole e la maggior parte dei bambini nei Paesi sviluppati viene trattata con il regime terapeutico della profilassi primaria. Il problema è che le infusioni e i costi sono notevoli per i pazienti e il trattamento è ulteriormente complicato dallo sviluppo di alloanticorpi, o inibitori diretti contro il fattore VIII o IX.

Secondo i dati riportati nello studio osservazionale, il registro PedNet monitora i pazienti fino al loro 20° anno di vita e si concentra sulle complicanze neonatali, lo sviluppo di inibitori dei fattori di coagulazione, i fenotipi di sanguinamento, i regimi di trattamento e gli effetti collaterali e i dispositivi venosi per la somministrazione della profilassi.

Inoltre il registro è stato utile per la raccolta  di dati sui fattori di rischio più noti associati allo sviluppo di inibitori e di dati circa la sicurezza e l'efficacia dei trattamenti vecchi e nuovi.

Alla luce di questi dati gli autori dello studio hanno concluso che simili studi di coorte osservazionali e collaborativi potrebbero essere applicati anche ad altre malattie rare, per studiarne e migliorarne il trattamento.

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