Durante la 55° riunione annuale dell'American Society of Hematology (ASH), svoltasi a New Orleans dal 7 al 10 dicembre scorso, Baxter ha presentato i dati di uno studio di fase II/III che dimostrerebbero l'efficacia e la sicurezza della terapia a base di OBI-1, fattore VIII ricombinante porcino (rpFVIII) messo a punto per la cura dell’emofilia A.
Sulla base di questi dati, la ditta farmaceutica ha presentato domanda di licenza biologica (BLA) alla US Food and Drug Administration (FDA) per l'approvazione di OBI-1.


Lo studio clinico di fase 2/3, mondiale, prospettico e in aperto ha esaminato l'efficacia e la sicurezza di OBI-1 nel trattamento di gravi sanguinamenti presenti in pazienti adulti affetti da emofilia A acquisita.
I pazienti (n = 18) che presentavano grave sanguinamento sono stati trattati con una dose iniziale di OBI-1 (200 unità per chilogrammo) seguita da ulteriori dosi, in base ai loro profili personali. L'endpoint primario dello studio è stato fissato nella valutazione clinica e nel controllo parziale e/o effettivo del  sanguinamento e dei livelli di attività del fattore VIII, dopo 24 ore dall'inizio della terapia con  OBI – 1.

Tutti i pazienti hanno risposto positivamente nelle prime 24 ore e solo in 2 casi si sono riscontrati  eventi avversi correlati al trattamento, ma di lieve entità.

Leggi il comunicato ufficiale.

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