Lo studio di fase III PROTECT VIII Kids valuterà la sicurezza e l'efficacia di BAY 94-9027 nella profilassi e nel trattamento di episodi emorragici in bambini con Emofilia A grave, precedentemente trattati

Berlino, 08.07.2013 - Dopo aver completato la fase di arruolamento dello studio PROTECT VIII nei pazienti adulti con emofilia A (PROphylaxis in hemophilia A patienTs via directly pEgylated long-aCTing rFVIII “Profilassi in pazienti con emofilia A con rFVIII direttamente PEGilato a lunga durata d’azione”), Bayer HealthCare ha annunciato oggi che ha iniziato l’arruolamento di pazienti pediatrici nello studio sperimentale, internazionale, di Fase III, di valutazione della molecola sperimentale BAY 94-9027 per il trattamento dell’emofilia A.


Lo studio PROTECT VIII Kids è stato disegnato per indagare se BAY 94-9027, un fattore VIII umano ricombinante (rFVIII), possa essere impiegato in regime di profilassi per prolungare la durata di protezione da eventi di sanguinamento  fino ad una settimana, ed allo stesso tempo, essere usato per il trattamento di eventi emorragici acuti.
BAY 94-9027 è stato realizzato in modo da estendere l'emivita e quindi l’attività circolante di rFVIII, pur conservando la sua piena attività biologica, attraverso il legame sito-specifico di un polimero di polietilene glicole (PEG) alla catena leggera della molecola di rFVIII. "Le frequenti infusioni che caratterizzano un regime di trattamento profilattico, possono essere vissute dai bambini con emofilia, e dai loro genitori, come un’incombenza pesante. E’ proprio questa consapevolezza che ha spinto Bayer a sviluppare molecole nuove e innovative come BAY 94-9027", ha detto Kemal Malik, MD, membro del Comitato Esecutivo e Responsabile Globale di Ricerca e Sviluppo di Bayer HealthCare.
Bayer si è impegnata a sviluppare e migliorare soluzioni di trattamento che soddisfino le esigenze della comunità dei pazienti emofilici, in particolare dei bambini.

Informazioni sullo studio di Fase III
PROTECT VIII Kids è uno studio multicentrico, multinazionale, in parte randomizzato, open label,
per valutare la sicurezza e l'efficacia di BAY 94-9027 nel trattamento di eventi emorragici, a dosaggi e a frequenza di somministrazione diversi, in regime sia di profilassi sia on-demand, in pazienti pediatrici maschi con emofilia A grave. Lo studio prevede di arruolare 50 pazienti precedentemente trattati (PTP) in tutto il mondo.
I soggetti saranno  bambini fino ai 12 anni di età, con emofilia A grave (FVIIIc <1%) e una storia documentata di almeno 50 giorni di esposizione (ED) a qualsiasi prodotto di FVIII.
Possono essere arruolati soggetti in profilassi primaria o secondaria o che non ricevono un regime regolare di infusioni (on demand o profilassi intermittente). La durata totale del trattamento individuale sarà di 50 giorni di esposizione.
Ai partecipanti sarà anche offerta la partecipazione alla fase facoltativa di estensione dello studio, nel corso della quale saranno raccolti ulteriori dati per almeno altri 50 giorni di esposizione.


Su Bayer HealthCare

Il Gruppo Bayer è un impresa globale con competenze specifiche nel campo della salute, dell’agricoltura e materiali ad alta tecnologia. Bayer HealthCare, una divisione di Bayer AG con vendite annuali pari a 18.6 billioni di  EURO (2012), è una delle aziende leader nel mondo , innovative nel campo della salute e nell’industria dei prodotti medicali ed ha sede a Leverkusen, Germania. La società combina l’attività globale di Animal Health, Consumer Care, Medical Care e divisioni farmaceutiche. Lo scopo di Bayer HealthCare è di scoprire, produrre ed immettere sul mercato prodotti che migliorino la salute di uomini ed animali in tutto il mondo. Bayer HealthCare ha nel mondo 55,300 dipendenti (Dec 31, 2012) ed è rappresentata in più di 100 paesi. Maggior informazioni  su www.healthcare.bayer.com.

 

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