Amsterdam - I pazienti emofilici che nell'arco di un anno registrano un tasso di sanguinamenti pari a zero, mostrano benefici sia in termini di qualità della vita che di benessere. A dimostrarlo sono nuovi dati presentati da Baxter nel corso del XXIV Congresso della Società internazionale di trombosi ed emostasi (Isth) ad Amsterdam.
Il risultato arriva, in particolare, da una serie di studi condotti su pazienti emofilici adulti e su genitori di bambini con emofilia A grave, volti alla valutazione di: qualità di vita, grado di soddisfazione e mancata percezione dell'importanza della profilassi nella riduzione del numero di sanguinamenti.

La prima ricerca, che ha coinvolto 470 genitori di bambini con emofilia A grave, ha dimostrato che un incremento del tasso di Abr e' associato ad un peggioramento significativo della qualità di vita di questi piccoli pazienti. Se confrontato con malati che non hanno emorragie nel corso di un anno (Abr uguale a zero), chi ne registra 3-4 ogni anno mostra un peggioramento medio significativo della qualità della vita. Un dato, che per questi pazienti pediatrici, ha un impatto negativo dal punto di vista fisico, psico-sociale e anche scolastico.

Un secondo studio, condotto su 164 pazienti adulti e su genitori di emofilici con meno di 18 anni, affetti da emofilia A grave, ha confermato che il tasso di Abr influisce anche sul benessere dei pazienti stessi. Chi ne registra 2-5 l'anno sta peggio di chi, al contrario, ha un tasso tra 0 e 1. Di questi 164 pazienti, 139 (l'85.8% del campione) ha detto di ricevere il trattamento in profilassi; per 21, invece, la terapia è on demand. La ragione alla base di chi non riceve la profilassi è che "non ha abbastanza emorragie per giustificare questo tipo do trattamento", nonostante in questo gruppo il tasso di ABR sia del 10,4.

L'emofilia è una malattia rara per la quale non esiste una cura e che ha un impatto significativo sulla qualità della vita dei pazienti (scuola, lavoro, vita privata). Un grande problema per questi pazienti è rappresentato proprio dalle emorragie interne spontanee a danno delle articolazioni, dei muscoli e dei tessuti molli, che si infiammano, si gonfiano e causano dolore. Ripetuti sanguinamenti, ricordano gli esperti, possono portare a danni permanenti - in particolare a livello articolare - e sono causa di dolore, immobilità, perdita di giorni di lavoro e danni permanenti alle articolazioni. Queste emorragie sono potenzialmente mortali se si verificano a livello cerebrale.

I pazienti emofilici sono esposti anche al rischio di sviluppare gli inibitori - una grave complicanza medica che può verificarsi quando l'organismo sviluppa una risposta immunitaria al trattamento terapeutico con i fattori concentrati della coagulazione. Questa condizione rappresenta una vera e propria sfida dell'emofilia, sia per la sua difficoltà di gestione, sia per l'aumento del rischio di emorragie incontrollate. Dati presentati al Congresso hanno valutato il ruolo del trattamento terapeutico in regime di profilassi nel miglioramento del rapporto qualità di vita/stato di salute (Hrqol) e dell'Abr nei pazienti emofilici con inibitori.
Uno altro studio clinico, randomizzato, prospettico, open-label e parallelo ha confrontato l'efficacia, la sicurezza e il rapporto qualita' di vita/stato di salute del trattamento in profilassi con un anti-inibitore complesso della coagulazione (Acc) verso un trattamento on-demand di pazienti con emofilia A o B, con inibitori e con un tasso di 12 sanguinamenti in un anno. E' stato provato che il tasso annuale di sanguinamenti ha un impatto negativo significativo sulla qualita' della vita dei pazienti, con un conseguente peggioramento anche dello stato fisico. Una riduzione del tasso di sanguinamenti comporta, quindi, un miglioramento della rapporto qualita' di vita/stato di salute nei pazienti emofilici con inibitori.

 

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