Profilassi emofilia

La lunga emivita del farmaco offre oggi l'opportunità di adattare la posologia al grado di gravità del singolo paziente

Roma – Albutrepenonacog alfa, questo è il principio attivo del farmaco per l'emofilia B di CSL Behring che apre a nuovi scenari che potevano essere solo immaginati sino a poco tempo fa, quando la profilassi per la prevenzione degli episodi emorragici si doveva eseguire in media 2-3 volte alla settimana. L'annuncio della possibilità di effettuare la somministrazione del farmaco anche ogni 21 giorni è stato dato durante il simposio dal titolo: "L'impegno di CSL Behring nella ricerca", che si è svolto nel corso del XVII Congresso Triennale di AICE, l'associazione che riunisce i centri italiani per l'emofilia.

Albutrepenonacog alfa un è Fattore IX ricombinante EHL, sigla che indica i farmaci "Extended Half Life", la cui emivita prolungata permette di adattare la profilassi alle esigenze del paziente con due benefici oggettivi: riduzione del numero di infusioni - sino a una ogni tre settimane - ed elevato livello di protezione grazie ad un adeguato livello di fattore IX circolante. Oggi, grazie all'approvazione del nuovo Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP) da parte dell'EMA (Agenzia Europea per i Medicinali), la terapia con questo FIX ricombinante diventa più maneggevole e flessibile, aprendo la strada ad una più marcata aderenza al trattamento.

"Albutrepenonacog alfa rFIX-FP è fattore IX della coagulazione, ricombinante e fuso con albumina, anch’essa ricombinante. La lunga emivita del farmaco offre oggi l'opportunità ai medici specialisti di adattare la posologia al grado di gravità con cui si esprime la patologia nel singolo paziente, nonché alle sue reali necessità legate allo stile di vita", spiega il dr. Learco Mottola, Direttore Medico di CSL Behring Italia.

La profilassi è considerata il gold standard per il trattamento dell'emofilia, e i nuovi farmaci a lunga emivita come albutrepenonacog alfa permettono una aderenza ottimale al regime terapeutico, allontanando il rischio di emorragie spontanee e delle loro complicazioni. "Si tratta di un progresso considerevole nella gestione del paziente emofilico", spiega la dottoressa Mariasanta Napolitano, Università di Palermo, Dipartimento Promise e UOC Ematologia AOUP “P. Giaccone”. "Il trattamento ogni 21 giorni in pazienti che hanno risposto positivamente a precedenti schemi di trattamento, permette un'aumentata protezione, maggiore trough level (il livello minimo di FIX:C tra un’infusione e l’altra) e un ridotto ABR (Annual Bleeding Rate – tasso annuo di sanguinamenti) che si traduce nella possibilità di personalizzare al massimo il trattamento. I nuovi farmaci EHL consentono di mantenere livelli ottimali di fattore IX, riducendo il rischio di eventi emorragici e, cosa di non secondaria importanza, di contribuire al mantenimento della salute osteoarticolare con minore dolore e maggiore qualità della vita".

L'azienda CSL Behring ha conferito alla Dottoressa Napolitano l'Heimburger Award per la ricerca "Point of care nella valutazione osteoarticolare", estensione dello studio eseguito dal 2017 a 2019 e presentato al congresso ASH 2019, che a 24 mesi aveva rilevato un aumento statisticamente significativo dell'aderenza alla terapia e la riduzione del numero di dosi saltate. Il progetto mira all'utilizzo di sistemi combinati "point of care" con il coinvolgimento attivo del paziente nella condivisione dei risultati di ecografia articolare e valutazione farmacocinetica e prevede uno studio multicentrico osservazionale prospettico della durata di 24 mesi. Saranno arruolati pazienti con emofilia A e B in profilassi regolare a lungo termine con molecole di Fattore VIII o Fattore IX a emivita lunga (EHL) o standard (SHL).

Sono molto commossa per avere vinto il premio internazionale Heimburger - afferma la Dottoressa Napolitano - una meta tutt'altro che facile da raggiungere per esperienza personale. L'iter del concorso testimonia il rigore e la serietà delle valutazioni; sono profondamente grata alla commissione giudicatrice e a CSL per l'impegno e per lo stimolo che si offre ai giovani ricercatori”, prosegue la Dottoressa. “Avere condiviso gli obiettivi del progetto vincitore dell'Heimburger Award è stato per me molto importante e mi ha consentito di divulgare le caratteristiche dello studio ad una platea sempre molto stimolante e attenta alla innovazione e sperimentazione clinica”.

Durante i lavori congressuali, sono stati inoltre 11 i migliori abstract presentati da giovani ricercatori under 40 selezionati dal Direttivo AICE che hanno ricevuto il premio in memoria del Prof. Raffaello De Biasi, con il contributo incondizionato di CSL Behring.

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