Approvazione

Il farmaco è disponibile anche per la profilassi degli episodi di sanguinamento

Monza – Anche in Italia arriva la rimborsabilità per la nuova indicazione di emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico indicato per il trattamento di routine degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A e inibitori del fattore VIII. Con l’avvicinarsi della XVI Giornata Mondiale dell'emofilia, che si svolgerà il 16 aprile 2020, Roche comunica che emicizumab è rimborsato anche per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini affetti da emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII. In Europa, il farmaco era già stato approvato per questa indicazione e ora è stato rimborsato anche in Italia con diverse frequenze di somministrazione (una volta a settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane).

L’emofilia A è una malattia rara ed ereditaria del sangue caratterizzata dal deficit del fattore VIII – proteina necessaria al corretto funzionamento del processo di coagulazione del sangue – che colpisce circa 4.000 persone in Italia, di cui il 40-50% circa presenta una forma grave della malattia.

“Si tratta di un notevole passo avanti nell’offerta terapeutica per i pazienti con emofilia A, portandola a livelli unici di eccellenza nell'ambito delle malattie rare. Tale approvazione ora potrà rappresentare una svolta anche in termini pratici contribuendo a portare significativi vantaggi anche alle persone che vivono con emofilia A grave senza inibitori, che rappresentano peraltro una percentuale maggiore di pazienti”, ha dichiarato il Prof. Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze. “Gli studi registrativi HAVEN 3 e HAVEN 4 hanno mostrato come la terapia con emicizumab riduca in misura significativa i sanguinamenti non solo rispetto al trattamento on-demand ma anche mediamente rispetto alla precedente profilassi tradizionale con fattore VIII. Aspetto inoltre importante è l'assenza di eventi avversi significativi. Ancora una volta si dimostra che la ricerca nell’ambito dell’emofilia ha raggiunto dei livelli straordinari in termini di efficacia e sicurezza”.

Il trattamento principale dell’emofilia A è rappresentato, infatti, dalla somministrazione del fattore VIII: il sistema immunitario, in alcuni casi, potrebbe riconoscere come estraneo il fattore VIII somministrato per curare l’emofilia e produrre contro di esso degli anticorpi, chiamati anche inibitori. In questo senso, emicizumab rappresenta un’importante innovazione nell’ambito delle terapie per l’emofilia A, avendo risposto ad un elevato bisogno terapeutico sia per pazienti con inibitori del fattore VIII, sia oggi per pazienti con patologia grave senza inibitori. Dallo studio HAVEN 3 infatti, condotto su soggetti affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII, nell’ambito di un confronto prospettico intra-paziente, emerge come la profilassi con emicizumab ogni settimana abbia dimostrato una riduzione statisticamente significativa dei sanguinamenti trattati pari al 68% rispetto alla precedente profilassi con fattore VIII. Nello studio HAVEN 4 condotto su soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, emicizumab somministrato ogni quattro settimane ha evidenziato un controllo clinicamente rilevante dei sanguinamenti.

“La nuova indicazione per emicizumab consente di avere disponibile in Italia per la prima volta una nuova classe terapeutica per il trattamento di persone con emofilia A grave senza inibitori. Emicizumab, come dimostrato proprio dagli studi clinici, rappresenta una soluzione allo stesso tempo efficace e innovativa che apre nuove opportunità anche in termini di qualità della vita per i pazienti che vivono con emofilia A grave”, spiega Flora Peyvandi, Professore ordinario di Medicina Interna, Università degli studi di Milano. “Si tratta infatti di una soluzione in grado di controllare efficacemente i sanguinamenti e che può essere somministrata, secondo le necessità cliniche, una volta a settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane per via sottocutanea: proprio questi aspetti vanno incontro ai principali bisogni nell’ottica di un miglioramento complessivo della quotidianità dei pazienti e dei loro familiari, garantendo una protezione costante".

In questo nuovo scenario per i pazienti che vivono con emofilia A severa, la voce delle associazioni dei pazienti esprime soddisfazione. “Registriamo con favore questo ampliamento dell’accesso alle cure, che va ad accrescere ulteriormente le opzioni terapeutiche oggi a disposizione dei nostri clinici nella cura dei tanti pazienti che vivono con una forma grave di emofilia”, ha dichiarato Cristina Cassone, Presidente FedEmo. “I pazienti potranno infatti trarre benefici da questa possibilità terapeutica, con positivi riflessi anche sul fronte della loro qualità di vita”.

"Per tutti i pazienti che vivono con emofilia A grave si tratta di un’importante novità terapeutica poiché consente dei significativi miglioramenti nella qualità della vita quotidiana non solo dei pazienti ma anche dell’intero contesto familiare”, spiega Andrea Buzzi, Presidente di Fondazione Paracelso. “I pazienti grazie a questa soluzione terapeutica infatti non dovranno più sottoporsi a trattamenti frequenti, anche più di uno nell’arco della stessa settimana, con tutti i disagi che questo comporta, ma potranno riadattare alcuni aspetti della loro vita avendo la possibilità di sottoporsi a una terapia meno invasiva e più circoscritta nel tempo. L’approvazione anche in Italia, che pur rappresenta un enorme passo avanti per garantire a tutti i pazienti italiani l’accesso alla terapia, però non basta: occorre infatti e ci auguriamo che la terapia possa essere adesso prescrivibile in maniera omogenea su tutto il territorio nazionale per chi vive ogni giorno con questa patologia rara”.

Il lungo percorso di studi e sperimentazioni che ha coinvolto emicizumab, ne ha dimostrato il grande potenziale terapeutico per la salute pubblica e il profilo altamente innovativo che gli hanno valso l’approvazione anticipata da parte dell’EMA (European Medicines Agency), cui si è aggiunta la designazione di farmaco innovativo da parte di AIFA e, infine, come pubblicato in Gazzetta Ufficiale, l’approvazione per la nuova indicazione anche per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini affetti da emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII.

“La rimborsabilità in Italia della nuova indicazione di emicizumab anche per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini affetti da emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII si inserisce nel percorso del nostro costante impegno nella ricerca e nello sviluppo di soluzioni terapeutiche innovative, che possano portare valore ai pazienti e ai medici, un obiettivo per noi prioritario”, dichiara Anna Maria Porrini, Direttore medico Roche Italia. “Lo sguardo di Roche è sempre teso verso un progresso costante, nell’ottica di essere come sempre, e sempre di più, leader di un positivo cambiamento anche in termini di sostenibilità”.

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