Il programma fidanacogene elaparvovec, sviluppato da Spark Therapeutics, ha l'obiettivo di liberare i pazienti dalla necessità di infusioni regolari

L'azienda farmaceutica Pfizer ha avviato uno studio di Fase III, in aperto e multicentrico, per valutare l'efficacia e la sicurezza della profilassi a base di fattore IX nel trattamento di routine di pazienti con emofilia B. Lo annunciano in un comunicato congiunto Pfizer e la biotech Spark Therapeutics. I dati sull'efficacia della profilassi con fattore IX ottenuti nella parte iniziale dello studio (lead-in) serviranno da gruppo di controllo interno per quei pazienti che si iscriveranno alla parte successiva, la quale valuterà la terapia genica sperimentale fidanacogene elaparvovec per il trattamento dell'emofilia B.

La parte interventistica di questo importante studio coinvolgerà i pazienti che hanno completato almeno sei mesi nello studio lead-in. Fidanacogene elaparvovec è il nome ufficiale adottato negli Stati Uniti (USAN) e diventerà la denominazione comune internazionale (DCI) per la terapia genica precedentemente nota come SPK-9001 e PF-06838435.

Lo studio di Fase III è stato avviato dopo che la responsabilità del programma di terapia genica per l'emofilia B è passata da Spark Therapeutics a Pfizer. Fidanacogene elaparvovec è un nuovo vettore sperimentale che contiene un capside (guscio proteico) di virus adeno-associato (AAV) bioingegnerizzato, contenente il gene umano del fattore IX della coagulazione ad alta attività. Si spera che, una volta trattati, i pazienti saranno in grado di produrre da soli il fattore IX, piuttosto che doverlo iniettare regolarmente.

“Con lo studio lead-in ora attivo e in fase di reclutamento dei pazienti, siamo entusiasti di iniziare il nostro programma di Fase III per valutare fidanacogene elaparvovec per il trattamento dell'emofilia B”, ha dichiarato la dr.sa Brenda Cooperstone, Vice Presidente Senior e Chief Development Officer del settore Malattie Rare di Pfizer. “I dati attuali suggeriscono un'immensa promessa per l'uso di questa potenziale opzione di trattamento una tantum. Attendiamo con impazienza l'opportunità di continuare i progressi raggiunti da Spark Therapeutics per i pazienti che vivono con l'emofilia B”.

“Siamo lieti di aver trasferito il programma fidanacogene elaparvovec a Pfizer in seguito ai risultati positivi del trial clinico di Fase I/II in corso”, ha affermato la dr.ssa Katherine A. High, Presidente e Responsabile Ricerca e Sviluppo di Spark Therapeutics. “L'avvio del programma di Fase III segna una pietra miliare verso il nostro obiettivo di liberare i pazienti con emofilia B dalla necessità di infusioni regolari, eliminando i sanguinamenti spontanei”.

Nel maggio 2018, Pfizer e Spark Therapeutics hanno annunciato i dati relativi a 15 partecipanti allo studio clinico in corso di Fase I/II su fidanacogene elaparvovec per il trattamento dell'emofilia B grave o moderatamente grave (FIX:C < 2%). I risultati hanno mostrato che tutti e 15 i pazienti avevano interrotto le infusioni di routine a base di concentrati di fattore IX, senza eventi avversi gravi o eventi trombotici segnalati al rilevamento del 7 maggio 2018.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

questo link sono disponibili i contatti per richiedere informazioni sui Centri clinici coinvolti.

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