Uno studio svedese, oltre la convenienza dovuta a un minor consumo di fattore per la profilassi, ha stimato anche un aumento nella durata e nella qualità di vita con il fattore rFVIIIFc Elocta

Stoccolma (SVEZIA) – Negli ultimi anni, numerosi studi stanno confrontando i nuovi prodotti a emivita prolungata con quelli da tempo in uso per la profilassi nell'emofilia. I risultati sono chiari: i farmaci di ultima generazione sono in grado di ridurre il dolore articolare e di migliorare l'aderenza alla terapia, permettendo quindi una migliore qualità di vita  per i pazienti e, al tempo stesso, un importante risparmio per i servizi sanitari nazionali. Anche gli ematologi sono d'accordo nel ritenere questi prodotti vantaggiosi sotto diversi punti di vista.

Un'ulteriore recentissima conferma viene da uno studio promosso dall'azienda farmaceutica svedese SOBI e pubblicato sul Journal of Medical Economics. La profilassi con fattore VIII ricombinante (rFVIII) è lo standard di cura per l'emofilia A grave. La necessità di infusioni frequenti, però, può comportare una scarsa aderenza alla profilassi, con un conseguente aumento dei sanguinamenti e danni articolari a lungo termine. Il fattore VIII Fc ricombinante (rFVIIIFc, nome commerciale Elocta) è invece una proteina di fusione a emivita prolungata, che può offrire una protezione maggiore con una frequenza di infusioni ridotta.

L'obiettivo dello studio era valutare i costi e i benefici della profilassi con i nuovi prodotti nell'ambito del sistema sanitario svedese. Gli esiti clinici erano rappresentati dal tasso annuale di sanguinamenti (ABR), mentre la qualità di vita è stata valutata tramite la frequenza delle infusioni e la disabilità derivante dagli eventi emorragici. L’analisi includeva il costo del fattore VIII per la profilassi di routine e il costo per la risoluzione dei sanguinamenti. Il prezzo di riferimento è stato quello di acquisto in farmacia (il PPP, pharmacy purchasing price), approvato e rimborsato in Svezia: 6,15 corone per Unità Internazionale per il fattore a emivita prolungata (rFVIIIFc) e 5,69 corone per Unità Internazionale per il prodotto standard.

Il fattore VIII a emivita prolungata si è dimostrato dominante rispetto al concorrente, con un risparmio di circa 9 milioni di corone svedesi per paziente in un orizzonte temporale di 70 anni, dovuto a un minor consumo di fattore per la profilassi e per la risoluzione dei sanguinamenti. Al cambio della moneta unica europea, il risparmio sarebbe di circa 900mila euro a paziente. Meno sanguinamenti e una ridotta frequenza di infusione hanno prodotto anche un aumento del QALY (acronimo di Quality Adjusted Life Years), un'unità di misura impiegata nell'analisi costi-utilità che combina insieme la durata della vita con la qualità della stessa.

I risultati dello studio suggeriscono dunque che i prodotti a emivita prolungata come Elocta sono un'opzione conveniente per la profilassi dell'emofilia A, generando una migliore qualità di vita e costi ridotti per i sistemi sanitari nazionali rispetto ai fattori VIII convenzionali.

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