L'hanno annunciato le aziende Spark Therapeutics e Pfizer: i dati provvisori sulla sperimentazione di Fase I/II sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine

Philadelphia e New York (U.S.A.) – Sono dati ancora provvisori ma estremamente promettenti, quelli annunciati mercoledì scorso dalle aziende Spark Therapeutics e Pfizer e pubblicati sul New England Journal of Medicine. I dati ad interim (al 25 luglio 2017) riguardano uno studio clinico di Fase I/II che sta valutando l'efficacia di SPK-9001, una terapia genica sperimentale per l'emofilia B.

I primi 10 partecipanti maschi adulti sono stati osservati con un follow-up cumulativo di 492 settimane: in seguito a una singola somministrazione di SPK-9001, l'attività media del loro fattore IX allo stato stazionario è stata il 34% del valore normale (range del 14-81%). Il tasso annuale di sanguinamenti (ABR) si è ridotto del 97%: da un tasso medio di 11,1 eventi all'anno prima della somministrazione del vettore, a 0,4 eventi all'anno in seguito. L'utilizzo del concentrato di fattore IX, inoltre, si è ridotto addirittura del 99%.

In questo studio clinico di Fase I/II, in aperto, multicentrico e non randomizzato, non sono stati osservati eventi avversi gravi durante o dopo l'infusione di SPK-9001, e nessun partecipante ha manifestato eventi trombotici o ha sviluppato inibitori del fattore IX. Due partecipanti hanno sviluppato un aumento asintomatico e transitorio degli enzimi epatici, che si è risolto con una dose di corticosteroidi orali. A un partecipante con grave malattia articolare è stato somministrato il fattore per sospetto sanguinamento, ma l'uso complessivo del fattore per questo partecipante è stato del 91% inferiore rispetto al periodo precedente l'infusione di SPK-9001.

“Le persone che oggi convivono con l'emofilia devono far fronte a un bisogno permanente di monitoraggio e di frequenti infusioni di concentrati di fattore per prevenire emorragie spontanee e potenzialmente letali e per proteggere le loro articolazioni”, ha detto Katherine A. High, presidente e responsabile Ricerca e Sviluppo di Spark Therapeutics e co-autrice dello studio.

“La disciplina richiesta per eseguire il consueto regime profilattico può esigere un pesante tributo sulla qualità della vita, e questi regimi comportano costi significativi per i pazienti, le famiglie e il sistema sanitario”, ha aggiunto. “I dati suggeriscono che un'infusione una tantum di SPK-9001 ha il potenziale per sostenere in sicurezza il livello di attività coagulante del fattore IX, che può portare alla cessazione delle infusioni del fattore di profilassi basale, ridurre significativamente il sanguinamento e quasi eliminare la necessità di infusioni di concentrato di fattore IX”.

Clicca qui per leggere il comunicato stampa aziendale.

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