Zurigo (SVIZZERA) – Shire ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco rurioctocog alfa pegol [Fattore antiemofilico (Ricombinante), Pegilato], un fattore VIII ricombinante a emivita prolungata sviluppato per la profilassi e il trattamento on-demand di pazienti adulti e adolescenti con emofilia A. Il parere del CHMP sarà ora valutato dalla Commissione Europea, a cui spetta la decisione definitiva in merito all'approvazione di nuovi farmaci in Europa.

Il giudizio favorevole del CHMP si basa sui dati di tre studi clinici di Fase III, condotti in pazienti con emofilia A: uno studio prospettico, globale, multicentrico, in aperto, non randomizzato, in pazienti dai 12 ai 65 anni; uno studio prospettico, non controllato, in aperto, multicentrico, in pazienti di età uguale o inferiore a 12 anni; uno studio di controllo peri-operativo dell’emostasi con risultati ad interim relativi a 15 pazienti con emofilia A grave sottoposti a procedure chirurgiche.

“Questo parere positivo segna un importante passo avanti nel tentativo di fornire agli adulti e adolescenti europei con emofilia A una nuova opzione di trattamento con un dosaggio di profilassi da due somministrazioni a settimana, affinché i pazienti, insieme ai loro medici, possano gestire la malattia nel modo che ritengono più opportuno”, ha dichiarato Howard B. Mayer, M.D., SVP e ad interim Head, Global Research and Development, Shire.

L’emofilia A è una malattia rara caratterizzata da sanguinamenti più lunghi del normale a causa della mancanza del fattore di coagulazione VIII (FVIII) nel sangue. Colpisce oltre 150.000 persone nel mondo, soprattutto uomini, con un’incidenza di 1 su 5.000 neonati maschi. Secondo i dati della National Haemophilia Foundation, il 75% della popolazione emofilica globale ancora non dispone di un trattamento adeguato o non ha alcun accesso alla terapia.

Rurioctocog alfa pegol è già stato approvato negli Stati Uniti, in Giappone, in Canada e in Colombia con il marchio Adynovate®, e in Svizzera con il marchio Adynovi®.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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