Migliore farmacocinetica, facilità di utilizzo e aumentata protezione. Sono queste le caratteristiche principali di BAY-818973 (octocog alfa protein free da cellule BHK) evidenziate sia dagli studi clinici che dalla vita reale”, ha sottolineato Rita Santoro, direttore del Centro emofilia di Catanzaro durante un simposio, sponsorizzato da Bayer, inserito nel XVI convegno triennale AICE-Fedemo. BAY-818973 è un fattore VIII ricombinante, non modificato a catena intera, che ha ottenuto la rimborsabilità in fascia A per il trattamento dell’emofilia A nei pazienti di tutte le fasce d’età.

“Octocog alfa protein free da cellule BHK è il successore di octocog alfa già in commercio da molti anni; BAY-818973 deriva da processo produttivo che garantisce una migliore purezza e una migliorata efficienza produttiva soprattutto in termini di glicosilazione e sialilazione, che garantiscono le interazioni con le altre proteine del sistema coagulativo”, ha sottolineato Antonio Coppola, Centro HUB per emofilia e disordini congeniti del sanguinamento-Ospedale Universitario di Parma.

Dal punto di vista farmacocinetico, rispetto al predecessore, BAY-818973 mostra un’area sotto la curva (AUC) migliorata del 19%, una clearance rallentata del 19% e un’emivita più lunga del 15%.
Dagli studi LEOPOLD si evince che i pazienti riescono a rimanere liberi da sanguinamento (26% dei pazienti adulti e 45% dei bambini) anche con poche somministrazioni settimanali. “Per quanto riguarda la sicurezza - ha aggiunto Coppola - non è stata osservata formazione di inibitori e altri effetti avversi gravi”.

Sia il caso pediatrico, illustrato in sala da Erminia Baldacci, del Centro Emofilia Policlinico Umberto I (Roma), che il caso di un paziente adulto, mostrato da Rita Santoro, evidenziano l’aumento del trough level (livello minimo di fattore) con la somministrazione del nuovo octocog.
In particolare, il caso illustrato del paziente adulto ha evidenziato un ABR (che esprime la prevenzione del sanguinamento) pari a 2.7 al primo controllo con il nuovo farmaco e dopo 47 ore dalla terapia, rispetto a 2.4 del vecchio fattore VIII dopo 37 ore dalla terapia.
Sempre in questo soggetto, affetto anche da altre comorbilità e da un sopraggiunto tumore del pancreas, la farmacocinetica con fattore standard ha evidenziato a 48 ore un livello di fattore VIII (FVIII) dell’1%, quindi non soddisfacente. Invece, il trattamento con BAY-818973 ha messo in evidenza a 48 ore che il FVIII sfiorava il 16%, e solo a 96 ore il dosaggio di FVIII diminuiva intorno al 2%. Soprattutto, è stata riscontrata una netta riduzione (di circa due terzi) della clearance.

Come ha dichiarato Rita Santoro: “Ridurre la frequenza di infusioni può essere un beneficio come anche l’aumento del trough level. BAY-818973 ha dimostrato una farmacocinetica migliorata che consente un minor numero di infusioni e contemporaneamente una maggiore protezione, che è quello che noi vogliamo nel nostro paziente”.

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