L'anticorpo bispecifico di Chugai Pharmaceutical è stato approvato dall'americana FDA per la profilassi di routine in pazienti adulti e pediatrici

Tokyo (GIAPPONE) – Chugai Pharmaceutical ha annunciato che l'americana Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l'anticorpo bispecifico emicizumab (nome del prodotto negli Stati Uniti: Hemlibra) per la profilassi di routine per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi emorragici in pazienti adulti e pediatrici con emofilia A (deficit congenito di fattore VIII) e con inibitori del fattore VIII. Questa rappresenta la prima approvazione regolatoria per Hemlibra in tutto il mondo. La Biologics License Application (BLA) negli Stati Uniti è stata presentata da Genentech, membro del gruppo Roche.

“Siamo lieti che Hemlibra, un farmaco biologico creato dagli scienziati di Chugai sulla base di una loro idea eccezionale, abbia ricevuto la sua prima approvazione regolatoria”, ha dichiarato il Presidente e Direttore Operativo di Chugai, Tatsuro Kosaka. “Hemlibra è un prodotto biofarmaceutico di eccellenza che rappresenta un progresso rispetto alle attuali, limitate, opzioni di trattamento disponibili per i pazienti con emofilia A con inibitori. Prevediamo che i pazienti riceveranno potenziali, significativi benefici da Hemlibra, che consente un'infusione sottocutanea una volta alla settimana e la riduzione del rischio di sanguinamento”.

L'approvazione si basa sui dati di due studi clinici, i risultati dello studio HAVEN 1 e l'analisi ad interim dello studio HAVEN 2 in pazienti con emofilia A con inibitori del fattore VIII. HAVEN 1 includeva pazienti adulti e adolescenti, HAVEN 2 pazienti pediatrici, ed entrambi erano condotti nell'ambito di una collaborazione tra Chugai, Roche e Genentech.

Nello studio HAVEN 1, i 35 adulti e adolescenti con emofilia A con inibitori che hanno ricevuto Hemlibra in profilassi hanno mostrato una riduzione statisticamente e clinicamente significativa dell'87% nei sanguinamenti trattati, rispetto ai 18 pazienti che non avevano ricevuto alcuna profilassi.

I risultati ad interim dello studio HAVEN 2, su pazienti pediatrici con emofilia A con inibitori, hanno mostrato che l'87% dei 23 pazienti che hanno ricevuto Hemlibra in profilassi non ha avuto alcun sanguinamento trattato. Gli eventi avversi più comuni che si sono verificati nel 10% o più delle persone trattate con Hemlibra in studi accorpati sono state reazioni al sito di iniezione, mal di testa e dolore articolare (artralgia).

Hemlibra è stato esaminato dalla FDA nell'ambito di una Priority Review, e nel settembre 2015 gli è stata concessa la designazione di Breakthrough Therapy negli adulti e negli adolescenti con emofilia A con inibitori. Al di fuori degli Stati Uniti, la domanda di approvazione di emicizumab è stata depositata nell'Unione Europea nel giugno 2017 e i dati di HAVEN 1 e HAVEN 2 sono stati sottoposti a valutazione accelerata dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). In Giappone, nell'agosto 2016, il farmaco ha ricevuto la designazione di farmaco orfano da parte del Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare per la prevenzione e la riduzione degli episodi emorragici in pazienti con deficit congenito di FVIII (emofilia A) che hanno sviluppato inibitori del FVIII, e una domanda di registrazione di nuovo farmaco è stata presentata nel luglio 2017.

Clicca qui per consultare il comunicato stampa aziendale.

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