Il trial valuterà il potenziale di induzione dell'immunotolleranza del farmaco Elocta, un concentrato di fattore VIII a emivita prolungata, nei pazienti che hanno sviluppato inibitori
Stoccolma (SVEZIA) – Lo sviluppo di anticorpi (inibitori) che neutralizzano l'effetto del fattore VIII è una delle complicanze più gravi nel trattamento dell'emofilia A: rende inefficace la terapia sostitutiva standard, aumenta il rischio di gravi sanguinamenti e morbilità, diminuisce la qualità della vita e aumenta i costi sanitari.
Proprio in questi giorni è al via un nuovo studio sui pazienti con emofilia A che hanno sviluppato inibitori non risolti con varie terapie. Lo studio multicentrico in aperto ReITIrate è stato progettato per indagare il potenziale di induzione dell'immunotolleranza (ITI) di Elocta (efmoroctocog alfa). Come ha annunciato l'azienda farmaceutica Swedish Orphan Biovitrum (SOBI), il primo paziente è stato arruolato nello studio, che rientra nell'ambito dell'accordo di collaborazione di SOBI con Bioverativ Therapeutics.
“Siamo impegnati a fornire opzioni di trattamento ai pazienti con emofilia, che consentiranno loro di fare delle scelte e vivere la vita che vorrebbero vivere. Lo studio ReITIrate è in linea con tale impegno e può affrontare uno dei problemi più critici: la gestione del trattamento dei pazienti che hanno sviluppato inibitori”, ha affermato Krassimir Mitchev, vice presidente e responsabile dell'Area Medica Emofilia di SOBI. L'efficacia e la sicurezza di Elocta in pazienti precedentemente trattati (PTPs) sono state stabilite in studi clinici e confermate ulteriormente nel reale ambito clinico.
L'emofilia è un raro disturbo genetico in cui la capacità di coagulazione del sangue è compromessa. La malattia si verifica ogni anno in circa una nascita maschile su 5.000, e più raramente nelle femmine. La Federazione Mondiale Emofilia (WHF) stima che attualmente, nel mondo, siano circa 150.000 le persone con diagnosi di emofilia A. I pazienti sono soggetti a episodi di sanguinamento che possono causare dolore, danni articolari irreversibili ed emorragie pericolose per la vita. Le iniezioni profilattiche di fattore VIII – raccomandate dalla WHF come terapia ottimale – possono sostituire temporaneamente i fattori di coagulazione necessari per controllare il sanguinamento e prevenire nuovi episodi di emorragia.
Elocta è una proteina ricombinante di fusione costituita dal fattore VIII della coagulazione connesso al dominio Fc dell’immunoglobulina umana IgG1. Per questa sua caratteristica, rappresenta il primo trattamento per l’emofilia A approvato nell’Unione Europea che offre una protezione prolungata verso gli episodi emorragici, con infusioni endovenose profilattiche praticate ogni 3-5 giorni. Per la sua emivita prolungata, il farmaco offre una maggiore flessibilità e, pertanto, la possibilità di migliorare il trattamento: garantisce infatti una maggiore protezione dai sanguinamenti senza aumentare il consumo di fattore, e un minore impatto della terapia grazie alla riduzione del numero di infusioni endovenose.
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